[프레스나인] 셀리버리는 글로벌 제약사인 일본 다케다와 지난 2년 간 진행한 선천적 희귀유전질환인 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발을 마무리하고 사업적 협상을 시작했다고 21일 밝혔다.

셀리버리는 2년 전 다케다의 제안으로 '약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼'을 활용한 치료신약(CP-FXN) 공동개발을 시작했다. 3단계로 이뤄진 지난 2년여의 마일스톤 기간동안 CP-FXN의 질병치료효능을 성공적으로 입증했다.

프라탁신 단백질결핍 비대성 심근증 동물모델은 생후 12주(사람나이: 약25세) 이전에 모든 개체가 사망할 정도로 심각한 유전병 모델임에도 CP-FXN 투여 개체들이 기대 이상의 높은 생존율을 보였다.

셀리버리는 최근 다케다와 마일스톤 3단계를 완료한 후, 다음단계를 논의하는 전략회의에 착수했다. 셀리버리 사업개발 팀장은 “이번 계약의 마지막 마일스톤이 완료된 현 시점에서 목표를 모두 달성했다”고 전했다.

다케다의 공동개발 책임자는 “CP-FXN의 의심할 수 없는 세포-/조직- 투과능을 통해 TSDT 플랫폼기술은 명확히 검증했으며, 이 신약물질의 치료효능 또한 일본과 한국에서의 반복된 시험을 통해 증명했다”고 밝혔다.

다케다는 CP-FXN을 포함해 혈뇌장벽 투과 (BBB-penetrability)를 가능케 하는 TSDT 플랫폼기술의 비독점적 사용권리까지 아우르는 포괄적 라이선스를 제안했다. 셀리버리 측은 CP-FXN과 TSDT 플랫폼기술을 분리시켜 각각에 대한 개별계약을 맺는 것을 제안했다.

셀리버리 관계자는 ”이 유전병 치료신약 개발에 2년 이상의 시간과 상당히 많은 인적·물적 자원이 투입된 만큼, 개별 2건의 사업화를 원한다”라고 상대 측에 제안했으며, “이 제약사가 요구하는 조건들을 적극 반영해 CP-FXN 라이선스에 대해 카운터 오퍼조건을 제시했다”고 덧붙였다.

셀리버리의 조대웅 대표는 “세계 10위권의 글로벌 제약사와의 신약 공동개발에 그 동안 너무 많은 에너지를 들인만큼 좋은 조건에서 이 불치유전병 치료신약 및 TSDT 플랫폼기술의 비지니스를 마무리 하고 싶다”고 소감을 밝혔다.

조 대표는 추가로, “미국 데날리社(Denali)의 플랫폼기술을 라이선스할 때 지불한 계약금 1억5000만 달러와 마일스톤 금액 12억 달러 규모 케이스와, 또 다른 기술이전 딜이었던 미국 스트라이드바이오社(StrideBio)의 계약금 3000만 달러와 마일스톤 금액 6억8000만 달러를 기준으로 보수적이지만 긍정적으로 판단하고 있다”고 덧붙였다.

프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신 (frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지해 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망에까지 이르게 하는 유전병이다. 현존하는 치료제는 없는 실정이다.