[프레스나인] 국내 바이오벤처 코애귤런트 테라퓨틱스(Coagulant Therapeutics)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 

21일 업계에 따르면 FDA는 지난 20일 코애귤런트의 급성 산후출혈 치료 후보물질 'CT-001'에 대해 희귀의약품으로 지정했다. 

약물 성분명은 '탈시알릴화된 인간 재조합 인자 VIIa 변형(Human recombinant factor VIIa variant (P10Q, K32E, T106N, V253N), desialylated)'이다. 

혈액응고인자(Factor VIII; FVIII)는 혈액응고 과정에서 중요한 역할을 하는 단백질로 12가지가 알려져 있다. 이 가운데 재조합 제7혈액응고인자(FVIIa)는 선천적 FVII 결핍 환자의 치료용으로 승인을 받았다. 후천적 출혈 장애, 외상 및 수술과 관련된 출혈 치료 등과 같은 오프라벨(off-label)로도 많이 사용되고 있다.

코애귤런트는 FVIIa를 급성 출혈을 치료하는 새로운 치료제로 개발하고 있다. 코애귤런트 연구에 따르면 CT-001은 혈액응고분석(APTT)에서 우수한 응고 시간을 나타냈다. P10Q 및 K32E의 아미노산 대체를 통해 우수한 활성을 보였다. 

코애귤런트는 급성출혈 치료제를 개발하는 신약개발 바이오 벤처로서 2019년 2월 설립됐다. 독일 글로벌 제약사에서 개발을 완료한 물질을 이용해 글로벌 임상 진행을 목표로 한다. 바이엘 헬스케어 미국 혁신센터 출신 테리 허미스턴 박사가 창업자이자 대표이사다. 

FDA 희귀의약품 제도는 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 목적이다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.