애비디티, 올리고 치료제 美희귀약 지정…에스티팜, 수혜 전망
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애비디티, 올리고 치료제 美희귀약 지정…에스티팜, 수혜 전망
  • 최원석 기자
  • 승인 2023.02.14 10:27
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안면견갑상완형 근위축증 'AOC1020' 선정…지분 보유로 잠재적 원료공급처 확보

[프레스나인] 에스티팜이 투자한 바이오텍이 미국에서 '올리고뉴클레오타이드' 신약후보물질로 2021년에 이어 두번째 희귀의약품 지정을 받았다. 

14일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)는 13일 애비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)가 개발하고 있는 안면견갑상완형 근위축증 (Facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD) 신약후보물질 'AOC1020'에 대해 희귀의약품으로 선정했다. 

AOC1020는 DUX4 mRNA를 표적으로 하는 siRNA와 접합된 트랜스페린 수용체1를 표적으로 하는 항체 올리고뉴클레오타이드 접합체다. FSHD의 퇴행성 과정과 관련한 DUX4 단백질의 발현을 감소시키는 기전이다. 

애비디티는 지난해 3월부터 FSHD 환자 1020명을 대상으로 미국에서 AOC1020의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상을 진행하고 있다. FSHD는 평생 진행성 근육 기능 상실을 일으키며, 미국에서만 약 1만6000~3만8000명 발생하는 것으로 알려진다. 현재 승인된 치료법이 없는 상태다. 

애비디티는 2021년 7월 근긴장성이영양증 신약후보물질 'AOC 1001'에 대해도 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 

애비디티의 연이은 희귀의약품 지정으로 파트너사인 에스티팜에게도 호재로 작용할 전망이다. 에스티팜은 임상시험약 및 원료의약품 공급을 비롯해 상업화 시에 올리고뉴클레오타이드 위탁개발생산(CDMO)의 수혜를 입을 것으로 기대된다. 

에스티팜은 2018년부터 2차례에 걸쳐 애비디티의 전환사채(CB)를 약 12억원에 취득하며 출자에 참여했다. 지난해 3분기말 에스티팜이 보유한 애비디티의 지분율은 0.28%(14만5915주)다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.

사진/각사
사진/각사

 


 


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