툴젠, 초소형 유전자가위 기술 中특허 등록
기존 시스템보다 30% 작아…“치료제 개발에 활용 예정”
[프레스나인] 툴젠은 초소형 ‘CRISPR’ 유전자가위 기술에 대한 중국 특허를 등록했다고 22일 밝혔다.
툴젠은 지난 2018년 한국, 2019년 미국, 2020년 호주와 일본에 이어 이번에 추가로 중국에 특허 등록을 했다.
또 유럽, 캐나다 등 3개 국가에서 특허 등록을 위해 출원하며 심사 중에 있다.
툴젠에 따르면 초소형 CRISPR 유전자가위 기술은 ‘Campylobacter jejuni(C.jejuni)’ 유래 CRISPR 유전자가위(cjCas9)로 보편적으로 사용하는 ‘S.pyogenes’ 유래 ‘CRISPR/Cas9’에 비해 활성이 낮아 보편적 활용도가 제한적이다.
하지만 크기가 작고 특이성이 높아 체내 유전자교정 치료 활용에 장점이 있다. 또 전달 유전자의 크기에 제한이 있는 아데노 부속 바이러스(AAV) 기술과의 접목도가 높다.
cjCas9는 기존 ‘Wild-type CRISPR/Cas9’ 시스템보다 크기가 약 30% 작다. 이에 체내(in vivo)에서 유전자가 교정되는 치료제를 개발할 때 유전자가위를 AAV에 적재해 전달한다. 더불어 기존보다 전달효율성을 높여 유전자교정 효율성과 안정성을 모두 갖췄다는 게 회사측 설명이다.
툴젠은 cjCas9 유전자가위 시스템을 AAV를 활용해 유전자교정 치료제 개발에 활용해 임상개발 속도를 낼 예정이다.
김영호 툴젠 대표이사는 “회사는 초소형 유전자가위 cjCas9 뿐만 아니라 더 정밀한 유전자가위인 ‘Sniper Cas9’과 ‘Sniper Cas9 2.0’ 등 차세대 유전자가위를 개발 중”이라며 “지속적인 연구개발을 통해 CRISPR 시스템을 뛰어넘는 성과를 내겠다”고 전했다.