인게니움테라퓨틱스, NK세포치료제 미FDA 희귀의약품 지정

[프레스나인] 인게니움 테라퓨틱스(Ingenium Therapeutics)이 개발 중인 NK세포치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 

23일 업계에 따르면 미국 FDA는 22일 인제니움의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질인 'IGNK001(젠글루셀)'에 대해 희귀의약품으로 선정했다. IGNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제로 FDA는 세포독성 활성이 증가된 NK세포치료제 기술에 대해 혁신성을 인정했다.

NK세포는 항암제로 사용하기 위해선 다량의 NK세포가 필요하지만, 암 환자에게는 NK세포의 기능이 현저히 저하돼 충분한 세포수를 확보하기 어렵다는 난점이 있다. 인제니움은 CD3 음성세포에 여러가지 사이토카인을 혼합 처리한 후 NK세포로 분화하는 기술로 증식과 암세포 살상 기능을 강화했다. 제대혈로부터 분리한 단핵구로부터 CD3 양성인 T세포를 제거해 CD3 음성세포를 제조한 뒤  CD3 음성세포에 IL-15 및 IL-21 등 사이토카인을 혼합처리해 배양하는 방법이 NK 세포의 증식 및 분화를 촉진시킬 수 있다는 것이다. 

인게니움은 CD3 음성세포를 이용한 방법으로 많은 수의 순도 높은 NK세포를 비교적 단기간에 확보할 수 있다. 이같이 건강한 기증자로부터 비롯된 동종 기성품 형태의 고순도, 고활성, 대량생산 NK세포치료제로 항암 효과를 내는 것이다. 회사는 NK세포치료제가 다양한 암종에 효과가 있을 것으로 기대하고 있으나 급성 골수성 백혈병 대상으로 우선 임상을 진행하고 있다. 

이번 희귀의약품 지정을 받은 급성 골수성 백혈병의 코드명이 IGNK001이며, 지난해부터 80명 피험자를 대상으로 국내 임상 1/2상을 진행하고 있다. 임상 완료 목표 시점은 2027년 12월이다. 비소세포폐암과 간암은 임상 진입을 앞두고 있다. 막망아세포종은 전임상 단계다. 

IGNK001은 미국 희귀의약품 지정에 따라 글로벌 임상 기간을 단축할 수 있을 전망이다. FDA 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation)은 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인 (NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.

인게니움 테라퓨틱스는 2020년 한국생명공학학연구원(KRIBB)에서 NK세포 기술을 바탕으로 스핀오프(spin-off)한 바이오기업이다.