[Pipeline Review][파미셀]줄기세포치료제 시장 개척자, 도전은 계속된다

[프레스나인] 파미셀은 세계 최초의 줄기세포 치료제 상용화에 성공한 기업으로, 지난 2011년 하티셀그램-AMI를 식품의약품안전처로부터 허가 받은 바 있다. 

이후 파미셀은 줄기세포를 활용한 다양한 치료제를 개발 중으로, 발기부전치료제 셀그램-ED가 그 중 하나다.

셀그램-ED는 줄기세포가 분비하는 활성물질을 통해 주변의 세포를 자신의 것으로 동화시키는 과정에서 나타나는 세포재생효과인 '파라크라인 효과(paracrine effect)'를 활용하는 기전이다. 중간엽줄기세포에 의해 생성된 다양한 종류의 사이토카인과 성장인자들이 파라크라인효과로 내재성 줄기세포의 동원 및 분화를 촉진하고, 이를 통해 손상된 조직을 회복하거나 손상세포에 미토콘드리아를 전달해 세포기능을 회복시켜 손상세포의 생존을 증가시키는 것.

또한 손상된 부위를 인지한 후 표적부위로 향해 손상된 부위를 대체하거나 보충하는 구조적, 기능적 세포로서의 교차분화를 일으키고, T세포 조절을 통한 면역조절작용을 함께 보인다.

이러한 기전을 통해 손상된 신경의 퇴화를 방지하고 재생을 촉진하며, 음경해면체 내의 평활근 고사 방지, 콜라겐 침착 억제, 내피세포 재생 및 신생 혈관 형성 등의 효과를 나타내는 것이다.

발기부전은 심리적 요인으로도 발병할 수 있지만, 노화나 흡연, 음주, 당뇨, 고혈압 등의 질환으로 인해 음경의 조직이 손상돼 발병하는 경우가 많으며, 따라서 이러한 조직 손상을 치료해 발기부전을 치료하겠다는 전략이다.

셀그램-ED의 이 같은 기전은 이전까지 발기부전치료제로 사용해 온 PDE5 억제제 계열 약물들과는 큰 차이를 보인다.

실데나필 등 PDE5 억제제 계열 약물은 혈관을 확장시켜 음경의 혈액 유입을 높이는 기전으로 작용하며, 따라서 효과가 일시적으로만 나타난다. 아울러 비특이적으로 작용하기 때문에 신체 전반의 혈관을 확장시켜 부작용 위험이 뒤따른다.

이와 비교했을 때 셀그램-ED는 손상된 조직 자체를 재생하는 기전인 만큼 발기부전을 근본적으로 치료하는 것은 물론 혈관 확장에 따른 위험도 피할 수 있다는 차이가 있다.

파미셀은 지난 2015년 셀그램-ED의 임상1상에 돌입해 2018년 1월 마무리했으며, 이어 2020년 임상2상을 승인 받아 진행 중인 것으로 알려졌다. 이어 지난해에도 셀그램-ED의 안전성을 추적 관찰하는 임상2상을 승인 받는 등 개발에 속도를 내고 있다.