[Pipeline Review][파미셀]'근본적 치료' 도전 지속…만성신장질환 치료제 개발 나서

[프레스나인] 파미셀이 보유한 또 하나의 파이프라인은 만성신장질환 치료제 '셀그램-CKD'다. 지난 2023년 임상1상을 완료했으며, 조만간 결과 보고서가 나올 것으로 예상되고 있다.

셀그램-CKD는 간경변 치료제로 개발 중인 셀그램-LC와 마찬가지로 중간엽줄기세포를 활용한 파이프라인이다. 중간엽줄기세포에 의해 분비된 다양한 종류의 성장인자 및 싸이토카인(VEGF, IL-6, MCP-1, SDF-1α, HGF, IGF-1 등)이 신세뇨관 세포의 사멸을 억제하는 동시에 증식을 촉진하며, 혈관형성 촉진, 신장의 섬유화 감소 등을 통해 신장의 기능을 개선시키는 기전이다.

만성신장질환은 신장이 혈액을 여과하고 노폐물을 제거해 소변을 생성하는 기능을 잃어가는 질환으로, 수개월에서 수년에 걸쳐 진행되며, 치료하지 않으면 말기 신부전으로 이어질 수 있다. 사구체여과율(GFR)이 정상의 60% 이하로 3개월 이상 지속되면 만성신장질환으로 분류한다. 현재까지는 신기능 저하를 늦추고 합병증을 관리하며 투석이나 신장이식 시기를 지연하는 것을 목표로 ACE 억제제나 SGLT-2 억제제 등을 사용해 치료하고 있다.

단, 셀그램-LC가 직접 골수를 채취해 체외에서 배양해 투여하는 것과 달리 셀그램-CKD는 동종 줄기세포 치료제로 건강한 공여자의 골수에서 추출된 중간엽줄기세포를 선별해 배양한 뒤 이를 투여한다는 차이가 있다. 환자의 골수를 채취할 필요가 없어 부담이 적고, 정맥 투여 방식으로 시술이 간편하다는 장점이 있다.

만성신장질환 환자 10명을 대상으로 진행한 임상1상 시험에서는 중대한 이상반응이 한 건도 발생하지 않아 안전성을 확보했다.

또한 사구체여과율 감소속도가 느려지는 경향이 관찰돼 신기능 저하를 지연시키는 잠재적 치료 효과를 시사한 바 있다.

특히 중간엽줄기세포의 작용으로 신생혈관 형성 촉진, 신장 섬유증 감소 등 신장의 구조적·기능적 회복 가능성이 확인돼 만성신장질환의 근본적인 치료제로의 개발 가능성이 기대되고 있다.