GC녹십자, 스페라젠과 희귀병 치료제 개발 중단

[프레스나인] GC녹십자가 해외 바이오텍과 진행하던 희귀질환 치료제 개발을 중단한 것으로 확인됐다. 초기 단계 물질인 만큼 사업적 영향은 미미한 것으로 파악된다.

업계에 따르면 GC녹십자는 미국 스페라젠(Speragen, Inc.)과의 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 공동개발 계약에 대해 지난해 11월 종료 합의(termination agreement)를 맺은 뒤 올해 1월 계약을 해지했다.

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. GC녹십자과 스페라젠은 앞서 2021년 SSADHD에 대한 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 공동개발 계약을 체결한 바 있다. 

이후 단백질 의약품으로 개발하던 SSADHD 치료제를 메신저리보핵산(mRNA) 기반으로 전환해 개발한다는 방침을 내놓기도 했다. 그러나 사업적인 판단에 따라 개발을 중단한 것으로 보인다.

GC녹십자 관계자는 “스페라젠과 계약 해지는 포트폴리오 조정 차원에서 이뤄졌다”며 “다양한 오픈이노베이션을 통해 희귀질환 파이프라인을 지속 발굴하고 있다”고 말했다.

GC녹십자는 SSADHD 이외에도 여러 희귀질환을 공략하는 중이다. 헌터증후군 치료제 헌터라제를 세계적으로 상용화한 가운데 ▲폰빌레브란트인자(vWF) 결핍증 ▲혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) ▲강글리오시드증 ▲파브리병 ▲산필리포증후군 ▲글란즈만 혈소판무력증 등의 치료제를 개발 목록에 올렸다. 

이 중 파브리병과 산필리포증후군, 글란즈만 혈소판무력증 등의 치료제가 인간 임상에 진입한 상태다. 노벨파마와 협업하는 산필리포증후군 치료제는 글로벌 임상 1상을, 한미약품과 함께하는 파브리명 치료제는 글로벌 임상 1/2상을 진행 중이다. 글란즈만 혈소판무력증 치료제의 경우 미국 카탈리스트로부터 도입해 임상 3상을 추진하고 있다.