[Pipeline Review][유한양행]계속되는 오픈 이노베이션 행보, 대형 제약사와도 맞손

[프레스나인] 유한양행이 렉라자를 개발한 것은 그 이면에 신약개발을 위한 적극적인 오픈 이노베이션이 있었기 때문이다. 유망한 파이프라인을 발굴해 적극적으로 투자함으로써 성과를 일궈낼 수 있었던 것이다.

유한양행은 이러한 오픈 이노베이션에 제한을 두지 않는 모습으로, 심지어 어떤 면에서는 경쟁관계라 할 수 있는 국내 대형 제약사와의 협력도 마다하지 않고 있다. 고셔병 치료제로 개발 중인 YH35995가 그 한 예다.

YH35995는 지난 2018년 GC녹십자로부터 기술을 도입한 파이프라인으로, 도입 이후 공동연구를 추진하고 있다.

고셔병은 리소좀 축적 질환의 일종으로 글루코실세라마이드(GL1)의 축적으로 인해 발생한다. 

GL1은 세라마이드와 글루코스가 결합된 지질로, 정상적으로는 리소좀 내에서 글루코세레브로시데이스(GBA1 효소에 의해 분해되지만, 고셔병 환자들은 GBA1 효소의 결핍 또는 기능의 저하로 인해 GL1이 분해되지 않고 대식세포에 축적된다. 

축적된 GL1은 대식세포를 비대하게 만들어 고셔세포를 형성하며, 이러한 고셔세포는 주로 비장, 간, 골수에 쌓여 비장 비대와 골격계 손상, 간질 발작이나 퇴행성 증상 등의 신경학적 증상을 유발한다.

따라서 고셔병 치료제는 이러한 GL1을 줄이거나 제거하는 것을 목표로 하며, 기질감소치료법의 경우 GL1의 생성 자체를 억제해 축적을 방지하는 방식으로 작용한다.

유한양행이 개발 중인 YH35995는 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물로, 경구용 약물로 개발 중이다. 특히 혈액뇌장벽(Blood Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 설계돼 기존 치료제 대비 뇌에서 GL1 수치를 더 효과적으로 억제하고 신경학적 증상 치료에 유리한 특성을 보인다.

지난해 국내에서 임상1상 시험을 승인 받아 진행 중으로, 경쟁 제품으로는 사노피의 엘리글루스사트가 이미 판매되고 있으며, 사노피 벤글루스타트, Acelink AL01211 등이 임상을 진행 중이다.