이수앱지스, 고셔병 치료제 '애브서틴' 적응증 확대 임상시험 돌입

[프레스나인] 이수앱지스가 고셔병 치료제 '애브서틴(성분명 이미글루세라제)'의 적응증 확대에 나선다.

업계에 따르면 이수앱지스는 17일 식품의약품안전처로부터 효소대체요법으로 치료 중인 고셔병 제3형 환자에서 애브서틴주 단독 투여 시 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상3상 시험을 승인 받았다.

고셔병은 유전적 효소 결핍으로 인해 발생하는 희귀 대사질환으로, 글루코세레브로시다아제(Glucocerebrosidase)라는 효소의 유전적 결함 또는 결핍으로 인해 세포 내 리소좀에서 글루코세레브로시드(Glucocerebroside)라는 당지질지 분해되지 못하고 비장, 간, 골수 등에 축적되는 질환이다. 비장 비대, 빈혈 및 피로, 혈소판 감소 및 출혈을 비롯해 뼈 또는 신경계 증상까지 나타날 수 있다. 임상 양상과 발병 시기에 따라 1형(비신경형), 2형(급성 신경형), 3형(만성 신경형)으로 구분된다.

고셔병의 치료는 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)과 기질감소요법(Substrate Reduction Therapy, SRT), 샤페론 치료(Chaperone Therapy), 기타 등으로 나뉜다.

애브서틴은 이수앱지스가 개발해 지난 2012년 식약처로부터 허가 받은 약물로, 효소대체요법에 해당하며, 1형 고셔병 환자에게만 사용할 수 있도록 허가를 받았다.

하지만 이수앱지스는 여기서 그치지 않고 애브서틴을 3형 고셔병 환자에게도 사용할 수 있도록 도전에 나선 것이다.

이미글루세라제 성분의 글로벌 오리지널 약물은 사노피-아벤티스의 '세레자임'으로, 애브서틴은 동일한 효능·효과를 보이며, 장기간 임상시험을 통해 안전성과 효과를 입증했다.

그러나 세레자임은 지난 2019년 3형 고셔병의 비신경학적 증상에도 장기간 효소대체요법으로 사용할 수 있도록 적응증을 추가로 허가 받았다. 현재까지 국내에서 허가 받은 3형 고셔병 치료제는 세레자임 뿐이다.

이에 이수앱지스도 세레자임과 동등한 적응증을 확보하기 위해 임상시험을 진행하게 된 것으로, 임상에 성공할 경우 다시 세레자임과 동등한 입장에서 경쟁을 펼칠 수 있을 것으로 전망된다.