[프레스나인] 셀리버리는 글로벌 TOP10 제약사 다케다(TAKEDA)에서 진행된 '프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia: FRDA) 치료신약 공동개발' 프로젝트 치료효능 평가시험의 분석 결과보고서를 통보받았다고 24일 밝혔다.

결과보고서에선 그 동안 불가능한 것으로 판단했던 거대 단백질의 심장과 뇌로의 전송이 실제 가능함을 확인했다.

프리드리히 운동실조증은 인구 5만명당 1명 꼴로 선천적인 유전자 돌연변이에 의해 발병하며 프라탁신(Frataxin: FXN) 단백질 결핍이 발병 원인으로 지목된다. 에너지와 산소 소비량이 많은 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능을 정지시켜 10세 전후로 발병해 5년 내 걸을 수 없게 된다. 심장의 손상으로 비대성 심근증 및 심부전이 발병해 20~30대 안에 사망에 이른다.

이 유전병의 치료제는 없는 실정이며, 발병 원인인 프리탁신 단백질을 뇌와 심장 세포로 보충하면 치료법이 될 수 있으나, 이를 가능케 하는 기술이 없어 치료제 개발이 이뤄지지 못했다.

셀리버리는 2년 전 다케다의 제안으로 '약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼'을 이용한 세포/조직투과성 프라탁신 재조합단백질 제제(CP-FXN) 개발에 착수했다.

셀리버리 공동개발 책임자는 "생후 13주 (사람 나이로 치면 25세 전후)에 위약군 (Placebo) 대비 투여군 (CP-FXN)의 치사율이 감소해 2.5배나 높은 생존율을 보였다"며 "약물이 체내에서 어떻게 운동(흡수, 분포, 대사, 배설) 하는지를 다루는 약동학 (PK) 시험에서도 CP-FXN은 한번 투여 후 15분부터 심장과 뇌조직으로 전송되기 시작해 1시간에서 최고로 많이 전송되고, 6시간째에도 대조군 대비 심장(1500배)과 뇌(350배)에 [그림참조] 상당량 존재하며, 계속해서 24시간까지 유효농도가 유지되며 약리작용을 하는 것이 이 유전병 동물모델을 통해 입증했다"고 전했다.

다케다 연구책임자는 "셀리버리가 개발한 CP-FXN 투여로 인해 실험종료 시점까지도 대조군에 비해 2.5배나 높은 생존율을 보였다"며 "이번 시험을 통해 얻은 중요한 결과 및 라이센싱 방향에 대해 양사 개발담당자 및 공동개발 책임자들이 모두 한자리에 모여 전략회의를 하기 원한다"고 덧붙였다.

조대웅 셀리버리 대표는 "이번 치료효능 평가보고서를 통해 셀리버리의 플랫폼기술이 이 글로벌 제약사의 핵심 사업분야인 뇌신경계, 항암 및 희귀질환 분야 신약개발에 적극적으로 적용될 것으로 큰 기대를 하고 있다"고 말했다.