[프레스나인] 셀리버리는 미국 생산기관에서 제조된 퇴행성뇌질환 치료신약의 파킨슨병 치료효능 증명에 성공했다고 밝혔다.

셀리버리 신약개발연구소장 최영실 박사는 “외부생산기지에서 생산한 임상의약품 시제품이 약리효과를 강력하게 발휘함이 증명된 것으로서 신약을 개발하는 측면에서 매우 큰 의미를 갖는다” 라고 말했다.

기술적으로 세계 최고 수준의 우수의약품 제조 및 품질관리 (cGMP) 수준의 위탁생산기관인 미국 케이비아이社 (KBI, 콜로라도주)에 생산공정법을 기술이전 (tech-transfer) 하여 첫 번째 생산된 재조합단백질 iCP-Parkin 시제품은, 내·외부에서 진행한 품질관리 (quality control: QC) 기준에 적합판정을 받았다. 해당 항목은 단백질제제의 균질성 (homogeneity), 구조적 안정성 (structure stability), 생물학적 활성도 (biological activity) 및 질병-특이적 활성도 (disease-specific activity)이다.

최 상무는 “미국 KBI 에서 생산된 iCP-Parkin의 의약품으로써 품질평가 결과, 극심한 외부자극에도 다량체로 변하지 않는 높은 균질성 및 구조적 안정성이 증명됐다”고 밝혔다.

또한 “iCP-Parkin은 단백질제제의 가장 큰 허들인 혈뇌장벽 (BBB)을 투과하여 뇌 조직뿐만 아니라 뇌 신경세포 깊숙한 곳까지 전송돼 파킨슨병을 촉발시키는 알파-시누클레인 (α-Synuclein)의 응집체 (protein aggregate)를 완벽히 제거 (보통의 평균치를 100 %로 본다면 그 이하로 -127 % 수준으로 낮춤) 운동능력 (motor function) 및 인지기능 (cognitive function) 회복을 통해 발병이전 수준으로 뇌신경세포를 다시 일할 수 있게 회복시키는 치료효능이 증명된 것이다”라고 설명했다.

파킨슨병 (PD)은 도파민을 생합성하는 뇌신경세포 내에 나쁜 단백질의 응집체가 생겨나서 축적되고, 외부로 분출되어 점점 많은 뇌신경세포들과 넓은 뇌조직으로 퍼져나가면서 뇌 신경세포들의 기능을 마비시키다가 결국 뇌신경세포들과 뇌조직을 회복불능 상태로 만들어 우리몸의 운동성과 기억력, 판단력 및 감정 등의 인지기능을 퇴행적으로 파괴하여 결국 환자가 사망에까지 이르게 하는 무서운 불·난치성 퇴행성뇌질환으로써 알츠하이머병 (AD)과 함께 치매 (dementia)의 주요원인이다.

셀리버리 조대웅 대표는 “그동안 iCP-Parkin의 퇴행성뇌질환 치료효능이 뛰어남에도 불구하고 임상의약품 대량생산이 불가해 개발이 진행되지 못하고 있었다. 이제 우리내부가 아닌 미국에 기반을 둔 글로벌 생산기관인 남의 손에서 만든 첫 시제품 우리물질이 약으로써의 가치가 있다는 것이 증명된 결과여서 더욱 의미가 크다”라고 밝혔다.