[프레스나인] 피알지에스앤텍이 제2형 신경섬유종증으로 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 

10일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 9일 피알지에스앤텍이 개발하고 있는 '제2형 신경섬유종증' 신약후보물질에 대해 희귀의약품으로 지정했다. 

제2형 신경섬유종증은 주로 아동, 청소년에서 이명, 청력저하, 청각소실로 인해 균형 감각, 걸음걸이 장애, 소뇌기능 장애, 안면신경마비, 시력 장애 등이 발생하는 질환이다. 

뇌신경의 일종인 청신경에서 양성종양이 생기는 희귀유전질환으로 NF2 유전자의 돌이변이가 원인으로 지목된다. 환자 수는 G8국가 기준 6만여명으로 추정된다. 

피알지에스앤텍의 후보물질은 정상적인 TGF-β 신호는 방해하지 않으면서 TGF-β 수용체 1(TβR1) 매개 RKIP 감소를 억제하는 것이 특징이다. RKIP를 유도해 신경초종 세포의 줄기세포능력을 억제하는 것이다. 

FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.  

피알지에스앤텍은 박범준 부산대 자연과학대학 분자생물학과 교수가 2017년 설립한 바이오벤처다. 부산대학교기술지주의 제21호 자회사로 소아조로증 등 희귀 유전질환 치료제 개발에 집중하고 있다.