[프레스나인] 셀리버리는 조대웅 대표가 16일 한국응용약물학회(경희대학교 약학대학)의 '퇴행성뇌질환 치료 연구의 최신동향' 컨퍼런스 초청연자로 초빙, 자사가 현재 미국과 영국에서 개발 중인 파킨슨병 치료신약 iCP-Parkin에 대한 임상개발 청사진을 소상히 설명한다고 밝혔다.

조 대표는 이 학술대회 '퇴행성뇌질환의 산업적 혁신'세션에서 '파킨단백질의 세포 내 전송은 파괴된 미토콘드리아와 병적인 알파-시뉴클레인의 축적으로부터 뇌신경세포를 구출한다'라는 주제로 퇴행성뇌질환의 대표적 질병인 파킨슨병 치료신약 iCP-Parkin의 생산부터 임상까지 개발 전과정에 대해 현재상황 및 앞으로의 개발전략을 공개한다.

iCP-Parkin은 파킨슨병 유발 단백질 응집체(알파-시뉴클레인)를 91% 제거하고, 손상된 미토콘드리아를 100% 회복시킴으로써, 다양한 파킨슨병 동물모델들에서 운동능력을 90% 이상 회복시키는 것을 증명한 신약이다.

파킨슨병은 일단 발병하면 치료가 불가능하고 다만 진행을 늦추거나 증상을 완화시킬 수밖에 없었지만, iCP-Parkin을 처방하면 파킨슨병과 같은 퇴행성뇌질환도 다시 뇌신경세포를 활성화시킴으로써, 병 발병 이전 수준으로 운동성 (motor function) 및 인지능력 (cognitive ability)을 회복시켜, 궁극적인 치료를 할 수 있다는 약리기전이 밝혀져 2020년 세계적 과학저널 사이언스 어드벤시스 (Science Advances)에 발표된 단백질치료신약이다.

한국응용약물학회는 지난 30여년 동안 신약창출을 선도하는 학회라는 신념 아래 산업계 및 학계의 국내외 저명 과학자들을 초빙해 세미나 및 심포지엄을 개최해 왔다.

조 대표는 "iCP-Parkin의 대량생산은 미국 콜로라도주에 위치한 재조합단백질제제 대량위탁생산기관인 케이비아이(KBI, 보울더, 미국)에서 순조롭게 진행 중이며, 대량생산된 임상시료는 전문위탁평가기관인 캐나다 토론토에 위치한 아투카(Atuka, 토론토, 캐나다)에서 파킨슨병 치료효능평가시험이 진행되며, 혈뇌장벽 (BBB)을 투과하여 어떻게 그리고 얼마만큼이 뇌조직 내로 전송되는지 현재 영국 코방스 (Covance, 헌팅던, 영국)에서 분석이 거의 완료되고 있다"고 밝혔다.

또한 "독성시험 및 약동학/약력학은 미국 뉴저지주에 코방스(Covance, 서머셋, 미국)에서 진행되며, 이렇게 확보된 효력시험 및 독성시험의 비임상평가결과로 북유럽 소재 글로벌 제약사와 글로벌 Top10 제약사들과의 라이선싱을 추진 중"라고 현재상황을 전했다.

또한 조 대표는 "iCP-Parkin은 그동안 파킨슨병, 알츠하이머병 등 퇴행성뇌질환 치료제로써 뛰어난 효능을 입증해 왔고 많은 글로벌 제약사들로부터 러브콜들을 받아왔지만, 재조합단백질의 대량생산이란 높은 장벽에 막혀 신약개발 및 사업개발 진행이 잠시 지체될 수밖에 없었다. 그러나, 이제 대량생산의 허들을 극복할 수 있는 공정개발이 완료됐고, 이를 바탕으로 임상의약품의 대량생산이 시작됐기 때문에, 앞으로는 캐나다와 미국에서 효력시험 및 독성시험을 동시 진행시키면서, 미국을 시작으로 유럽, 한국 등 여러나라에서 실제 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상 1상과 2상을 조기에 병행해 안전성과 치료효능을 이들 주요국들의 파킨슨병 환자들에게서 증명하고, 상당수준의 치료효능이 증명될 시 치료제가 부재한 현상황을 감안하여 임상2상 후 구제의약품으로서 치료목적사용승인 (Expended Access Program: EAP) 신청을 고려하는 등 iCP-Parkin의 상용화를 앞당겨 현재 치료제가 없는 불·난치병인 파킨슨병으로 고통받는 환자들을 위해 가장 빠른 시일 내에 임상개발을 진행할 예정“이라며 마무리했다.