[프레스나인] 허가 여부가 정해지지 않은 3상 임상시험에 대한 발표를 보다 신중히 해야 한다는 지적이 나온다.

네이처셀은 지난 3월 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 골관절염증상지수(WOMAC), 통증지수(VAS)에서 위약대비 효과를 냈다는 3상 탑라인(Top-line) 결과를 발표한 데 이어, 지난 17일 3상을 성공했단 보도자료를 배포했다.

라정찬 네이처셀 대표는 이 자료에서 “품목허가 또다른 요건인 품질과 GMP 부분도 잘 준비하고 있다”며 “수개월 내 신약허가를 신청할 예정”이라고 밝혔다. 

조인트스템이 예정대로 생물학적 제제 품목 허가(BLA)를 제출하면 수개월간 규제당국으로부터 임상시험계획서 준수여부, 시험항목 평가에 대한 합리성 등에 대한 검토를 받아야 한다. 식약처는 자체적인 검토 이후 필요한 경우 자료보완 요청을 한다. 임상 데이터 인정여부가 결정되지 않은 것이다.

이후 식약처는 중앙약사심의위원회(이하 약심위)를 소집, 근거자료에 대한 평가를 거쳐 최종 허가여부를 결정한다.

이같은 절차를 거쳐야 하는 만큼 임상 성공여부를 섣불리 발표하는 관행을 개선해야 한다는 지적이 고개를 들고 있다. 특히 네이처셀의 경우 ‘전적’이 있다는 점에서 이같은 목소리에 힘이 실리는 모양새다.

실제로 조인트스템은 지난 2018년 약심위에서 조건부 허가가 불발되기도 했다. 또다른 줄기세포치료제 바스코스템은 지난 2016년 2상 완료 발표 이후에도 2상 데이터를 인정받지 못했다. 식약처는 당시 회사 측 반발에도 바스코스템을 1상 단계 의약품으로 간주했다.

한 바이오업체 관계자는 “3상 임상은 품목허가 여부가 성공과 실패를 가늠하는 기준이라고도 볼 수 있다”면서 “허가 없이 상업임상을 성공했다는 표현이 옳은지 생각해봐야 할 부분”이라고 지적했다.

줄기세포를 연구하고 있는 한 교수도 “일부 바이오업체들이 네이처셀과 같은 단계에서 성공발표를 하기도 하지만, 식약처와 약심위 검토결과 이후에 성공여부를 알 수 있는 것”이라며 “성공 판단은 이르다”고 봤다.

일각선 조인트스템이 이번 발표에서 연골재생과 같은 구조적 변화가 아닌 통증 설문점수 개선만을 내세운 만큼 허가 이후 상업성 전망에도 신중해야 한다는 의견도 나온다. 아울러 통계 P값을 토대로 한 ‘월등히 좋은 결과’라는 표현도 오해를 불러일으킬 수 있단 지적도 있다.

네이처셀이 지난 3월 발표한 탑라인 결과에 따르면 조인트스템은 1차 지표인 WOMAC을 기준치 대비 24주 시점에 525.3점(위약군 347.65점) 개선했다. VAS는 25.09점(위약군 15.36점) 개선됐다. 위약군에 비해 60% 이상 통증점수(점수가 낮을수록 개선)를 개선한 결과다.

앞서 성분조작으로 허가가 취소된 유전자치료제 인보사는 WOMAC, VAS 점수를 위약군 대비 2배 이상 개선했다. 무릎기능 평가(IKDC)도 개선했다.
 
바이오업계 관계자는 “약물이 다르고 시험조건이 다른 만큼 단순 점수 비교는 의미가 없다”면서도 “1차 지표를 비롯, 2차지표(X-레이·MRI, 무릎손상 평가, 삶의질 평가 등)등이 모두 뚜렷한 개선효과가 있다는 부분은 검증이 필요해 보인다”고 덧붙였다.