[프레스나인] 코아스템켐온은 국내 시판중인 루게릭병 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알주’의 시판 후 관찰데이터(Post Market Surveillance, 이하 PMS)를 활용한 생존 기간 분석에 관한 논문이 국제 학술지 Frontiers에 등재됐다고 13일 밝혔다. 

코아스템켐온은 지난 9월 식품의약품안전처에 제출한 보고서에서 2014년 국내 조건부 승인 후 약 7.5년간 뉴로나타-알주를 상업 투약한 국내외 환자 256명을 대상으로 분석한 결과, 무치료 환자군에 비해 67개월(약 5.6년) 추가 생존기간을 확인했다고 보고했다.

이번 논문은 해당 분석데이터에서 현재 진행 중인 3상 임상시험 환자요건과 유사한 157명을 추출, 추가 분석한 결과를 등재한 것이다.

해당 논문에서 적용한 임상 통계분석은 대상 환자들의 중간값을 비교해 추가생존기간을 분석하는 방식이다. 무치료 환자군의 중간값인 79번째 환자의 생존기간은 24개월인 반면 뉴로나타-알주를 치료받은 환자군의 79번째 환자는 현재까지 생존하고 있다고 코아스템켐온은 보고했다.

코아스템켐온 관계자는 “이번 논문에 등재된 내용을 오는 9월 말레이시아에서 개최되는 국제신경학회에서 발표해 뉴로나타-알주 국제적 인지도를 높일 계획”이라며 "이번 추가생존기간 분석결과는 현재 진행 중인 미국식품의약국(FDA) 3상 결과를 합리적으로 예측할 수 있는 의미있는 분석결과"라고 말했다. 

코아스템켐온은 이번 분석한 추가생존기간은 작년 FDA 승인은 받은 아밀릭스사의 렐리브리오(Relyvrio)의 추가생존기간인 10.5개월보다 우월한 결과라고 강조했다. 임상 성공 시 현재까지 FDA 승인된 치료제 중 가장 우수한 효능을 보일 것이란 게 코아스템켐온 기대다.

코아스템켐온에 따르면 지난해 9월 FDA 승인 후 12월부터 시판한 렐리브리오의 경우, 월매출액이 약 286억원인 것으로 나타났다. 이는 연매출 약 3400억원 수준에 해당한다고 코아스템켐온은 덧붙였다.

특히 루게릭병은 치료제가 부족하고 장기치료가 필요한 만큼, 뉴로나타-알주 승인시 렐리브리오와 경쟁보단 혼합처방을 통한 시장 확대가 가능할 것으로 코아스템켐온은 보고 있다.

코아스템켐온은 FDA가 렐리브리오와 바이오젠 토퍼센(Tofersen)에 대해 임상 목표를 달성하지 못했음에도 유효한 임상지표(bio-marker)를 확인했다는 사유로 가속승인심사를 검토한다는 점에 주목하고 있다. 그만큼 FDA가 희귀난치병 치료제에 대해 전향적인 자세를 보이고 있단 것이다.

이는 지난 수십년간 유효한 치료제가 드문 희귀난치병에 대한 환자들 요구 등에 따른 FDA 태도변화라고 코아스템켐온은 보고 있다.

코아스템켐온 관계자는 “지난 2월 임상목표 환자수인 115명 등록을 완료해 2024년 상반기까지 순조롭게 임상을 완료할 수 있도록 노력하겠다”며 “지난 3월 오송 바이오단지에 연면적 2300평 규모 줄기세포 치료제 생산설비를 갖추기 위한 건설계약을 체결했고, 국내 생산한 치료제를 미국시장에 수출하겠다”는 계획을 밝혔다.

이어 “최근 합병이후 비임상 사업부문에서 현금흐름이 원활하고 약 200억원의 현금보유액에 더해 자기주식 등을 통한 추가 자금유치 여력을 갖고 있는 만큼 임상 및 생산설비에 따른 유동성 위험은 전혀 없다”고 말했다.