[프레스나인] 에스바이오메딕스는 지난달 미국 보스턴에서 열린 국제줄기세포학회에서 2개의 상(Merit Award, Travel Award)을 수상했다고 13일 밝혔다.

임상용 배아줄기세포로부터 도파민세포 분화 및 대량 생산 기술과 이를 이용한 파킨슨병 세포치료제의 안전성 및 유효성 결과를 발표, 내용의 우수성을 인정 받았다고 에스바이오메딕스는 전했다.

이 발표에서 에스바이오메딕스는 핵심적인 분화 신호조절에 저분자화합물만을 사용해 약 99%(마커 LMX1A/B+FOXA2+ 기준)의 중뇌 도파민신경전구세포 분화 수율을 보였으며 이는 세계 최고 수준이라고 에스바이오메딕스는 덧붙였다.

에스바이오메딕스에 따르면 이 분화 수율은 미국이나 유럽 팀보다 약 10% 높다.

에스바이오메딕스는 또한 3차원 분화 기법을 도입해 대량 생산이 가능함을 보였고, 이는 미국이나 유럽 팀에 비해 약 318~836배 더 높은 생산량이라고 설명했다.

이러한 세포를 동물모델에 이식 시 안정적으로 뇌 내에 생착, 탁월하게 기능이 회복됨과 동시에 독성 및 종양형성 등의 안전성 관련 문제는 나타나지 않았다는 게 에스디바이오메딕스 연구결과다.

에스바이오메딕스는 “세계 최초로 세포 용량별 효능을 동물에서 검증함으로써 환자에 이식 시 가장 안전하고 유효한 세포 수를 결정하는데 활용했다”고 부연했다. 

에스바이오메딕스는 이같은 연구결과를 바탕으로 식품의약품안전처로부터 파킨슨병 세포치료제 1/2a상 임상시험을 승인, 연세대학교 세브란스병원에서 파킨슨병 환자를 대상으로 임상시험을 진행 중이다.

현재 총 12명의 계획된 환자들 중 저용량군 3명에 대한 세포치료제 투여를 완료했고, 3개월 추적관찰 후 용량제한독성이 나타나지 않으면 고용량군 3명 및 추가 6명에 대한 투여를 진행해 안전성 및 탐색적 유효성을 추적 관찰한다.

이번 국제줄기세포학회의 메인 스폰서인 블루락 세라퓨틱스(Bluerock Therapeutics)도 유사한 개념의 배아줄기세포유래 파킨슨병 세포치료제 임상을 진행 중으로, 최근 1상 임상을 통해 긍정적인 안전성 결과를 보고했다고 에스바이오메딕스는 전했다.

김동욱 에스바이오메딕스 최고기술책임자(연세대의대 교수 겸임)는 “도파민 세포 분화 수율, 대량 생산 및 동물실험 결과에서 경쟁 팀인 미국이나 유럽 팀보다 우수한 결과를 보여준 만큼, 임상을 통해 안전성 뿐 아니라 효능에서도 경쟁력이 있음을 증명할 수 있을 것”이라고 기대했다.