[프레스나인] ◇브릿지바이오, BBT-207 폐암 임상에서 유효 용량 확인 기대감 높여

브릿지바이오테라퓨틱스는 최근 제5차 안전성 모니터링 위원회(Safety Monitoring Committee, 이하 ‘SMC’) 회의를 개최하여 비소세포폐암 치료제 후보물질 BBT-207 임상 1상 다섯 번째 용량군의 환자 투약 데이터 검토를 마쳤다고 13일 밝혔다.

회사는 4세대 상피세포 성장인자 수용체 티로신 인산화효소 억제제(EGFR TKI)로 개발하고 있는 BBT-207의 임상 1상 용량상승시험에서 투약 용량을 단계적으로 증량해 나가며 약물의 안전성과 유효성을 탐색해 나가고 있다. 각 용량군의 환자 투약 절차 완료 이후, 임상시험의 주요 연구 책임자들로 구성된 SMC 회의를 개최하여 약물의 안전성 및 유효성을 평가하고 있다.

최근 개최된 SMC 회의에서는 BBT-207 임상 1상의 다섯 번째 용량군에 등록된 여섯 명의 환자에서 확보한 데이터를 분석하여 약물의 유효성 및 안전성을 평가했다. 검토 결과, 약물과 관련한 중대한 부작용은 없었으며 누적 3건의 부분관해(Partial Response, PR) 및 다수의 안정병변(Stable Disease, SD) 사례가 관찰되는 등 반복적인 약효 신호가 확인된 용량에서 투약 환자수를 늘려 추가 데이터 확보에 나서기로 결정했다. 회사는 임상 1a 상의 용량상승시험에서 최종적으로 두 가지의 권장 용량을 선별하여, 오는 하반기 중 임상 1b상에 착수할 계획이다.

오는 3월에는 미국 임상시험기관에서도 BBT-207 임상시험을 본격 개시하여 다인종 데이터 확보에 나서게 된다.

브릿지바이오테라퓨틱스 이정규 대표는 “반복적인 약효 신호를 관찰함에 따라 BBT-207의 개발 가속화를 위한 유효 용량 확정에 대한 기대감이 더욱 높아지고 있다”며 “내달 미국에서도 임상시험 참여 환자 모집이 시작되는 만큼, 국내 및 글로벌 시장에서 4세대 EGFR 저해제 개발 선두를 지킬 수 있도록 매진하겠다”고 전했다.

한편, 브릿지바이오테라퓨틱스는 지난 2023년 10월 BBT-207의 임상 1/2상 첫 환자 투약을 개시했다. 국내에서는 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 삼성서울병원이 임상시험 실시기관으로 참여하고 있다. 이번 임상은 한국과 미국의 비소세포폐암 환자 중 3세대 EGFR 저해제 중 하나 이상으로 치료 후 질병이 진행된 환자 92명을 대상으로 약물의 항종양 효능과 안전성을 최초로 탐색하게 된다.

◇SK바이오팜, 美 현지 세일즈 미팅 개최...美 시장 질주 본격화

SK바이오팜(대표 이동훈)의 미국 자회사인 SK라이프사이언스(SK Life Science)가 지난 10일부터 13일(이하 현지시간) 미국 네바다주 라스베이거스에서 미국 내 영업 조직을 대상으로 한 ‘2025 내셔널 세일즈 미팅(National Sales Meeting’을 개최했다고 밝혔다.

올해로 6회째를 맞이한 이번 행사에는 이동훈 사장을 비롯해 현지 임직원 약 170여 명이 참석했다. 참석자들은 세노바메이트의 폭발적인 성장세로 이뤄낸 사상 최대의 연간 흑자 달성을 함께 축하하고, 앞으로의 목표와 전략을 공유하며 결속력을 다졌다.

SK바이오팜은 지난해 세노바메이트 단일 매출만으로 첫 연간 흑자를 기록하는 쾌거를 이뤘다. 특히 ‘24년 미국 내 세노바메이트(미국 제품명: 엑스코프리®/XCOPRI®) 매출은 전년 대비 62% 상승한 4387억 원의 연 매출을 기록, 글로벌 블록버스터 신약으로 도약하는 발판을 마련했다. 올해는 처방 환자군을 확대하여 경증의 환자에게도 세노바메이트가 조기 처방될 수 있도록 사상 첫 DTC(Direct-to-consumer) 광고를 비롯해 공격적인 마케팅 전략을 전개할 계획이다.

이번 내셔널 세일즈 미팅은 △영업 조직의 동기 부여 △비전 및 핵심 전략 공유 △전략 실행을 위한 워크숍 세션 등으로 구성됐다. 참석자들은 역할극(role-playing) 및 실전형 워크숍을 통해 효과적인 영업 전략을 논의하고, 현장 실행력을 극대화하는 데 집중했다. 또한, 실제 처방 의사와 환자들의 경험을 공유하고, 질의응답 세션을 운영하며 고객 인사이트를 심층적으로 분석했다.

이동훈 사장은 12일 CEO 발표를 통해 2024년 매출 및 처방 수(TRx) 성과를 조망하고, 2025년 목표와 성장 전략을 공유했다. 이 사장은 “지난 한 해, 뛰어난 매출 성장을 이뤄낼 수 있었던 것은 모두 임직원의 헌신과 노력 덕분이다”며 “SK바이오팜은 현재 탄탄한 매출을 바탕으로 미래 성장을 위한 중요한 변곡점에 서 있다. 이제 우리는 매출 확대를 가속화하고, 혁신과 투자를 통해 지속가능한 성장을 만들어 나가야 한다”고 강조했다.

한편, 내셔널 세일즈 미팅은 미국 제약사들이 영업 조직을 독려하고 미래 비전을 공유하기 위해 개최하는 행사로, 미국 내 직판 조직 및 시스템을 구축하고 있는 SK바이오팜의 현지 법인인 SK라이프사이언스가 국내 제약사 중에서는 최초로 미국에서 개최하고 있다.

◇에이비엘바이오, 키스톤 심포지아 학회서 BBB 셔틀 플랫폼 ‘그랩바디-B’ 우수성 홍보

에이비엘바이오(대표 이상훈)는 오는 2월 17일부터 20일(현지시간)까지 ‘키스톤 심포지아(Keystone Symposia)’에 참석해 자사의 혈액뇌관문(Blood Brain Barrier, BBB) 셔틀 플랫폼 ‘그랩바디-B(Grabody-B)’의 우수성을 포스터 및 구두 발표를 통해 소개할 예정이라고 13일 밝혔다.

키스톤 심포지아 학회는 생명과학 및 생명의학 분야의 연구 주제를 다루는 권위 있는 국제 학술 행사 중 하나로, 이번 학회 주제는 ‘뇌로의 약물 전달을 위한 새로운 기술과 접근법(Drug Delivery to the Brain: Emerging Modalities)’이다. 중추신경계 질환 치료제 개발 분야에서 뇌와 척수로의 약물 전달율 개선을 위한 효율적인 전략 모색이 가장 핵심 과제로 떠오른 만큼, 글로벌 제약사를 포함한 전 세계 중추신경계 질환 전문가들이 해당 학회에 참석해 다양한 논의를 진행할 것으로 전망된다.

그랩바디-B는 에이비엘바이오가 개발한 인슐린 유사 성장 인자 1 수용체(Insulin-like Growth Factor 1 Receptor, IGF1R) 기반 BBB 셔틀 플랫폼으로, 항체의 BBB 투과를 도와 약물의 뇌 전달율을 높인다. 그랩바디-B가 적용된 대표적인 파이프라인으로는 글로벌 제약사 사노피(Sanofi)에 기술 이전된 파킨슨병 치료제 ABL301이 있다.

이번 행사에서 에이비엘바이오가 공개할 포스터의 제목은 ‘새로운 투과 경로를 통해 치료 항체의 뇌 침투를 향상시키는 IGF1R 매개 BBB 셔틀 그랩바디-B(Grabody-B, an IGF1R-mediated BBB Shuttle, Increases Brain Penetration of Therapeutic Antibody by Novel Transcytosis Pathways)’로, 비임상 연구에서 확인된 그랩바디-B의 차별화된 BBB 투과 경로에 대한 내용을 담고 있다. 또한, 에이비엘바이오는 키스톤 심포지아의 요청을 받아 해당 연구 결과를 구두로도 소개할 예정이다.

에이비엘바이오 이상훈 대표는 “로슈의 알츠하이머 치료제 트론티네맙의 임상 1/2상을 통해 BBB 셔틀의 필요성이 입증된 이후, BBB 셔틀은 중추신경계 질환 치료제 개발의 핵심 요소로 자리매김 했다”며, “현재 전 세계에서 임상 단계의 IGF1R 기반 BBB 셔틀을 보유한 기업은 에이비엘바이오가 유일하며, 글로벌 제약사들도 그랩바디-B에 대한 깊은 관심을 보이고 있다. 이번 학회에서도 차별화된 BBB 침투 경로를 통해 약물의 뇌 전달율을 높이는 그랩바디-B의 우수성을 널리 알릴 계획”이라고 말했다.

한편, 에이비엘바이오는 이중항체 플랫폼 ‘그랩바디(Grabody)’ 등을 기반으로 다양한 임상 및 비임상 파이프라인을 개발하고 있다. ABL001(VEGF x DLL4), ABL202(ROR1 ADC), ABL301(a-syn x IGF1R), ABL111/지바스토믹(Claudin18.2 x 4-1BB), ABL503/라지스토믹(PD-L1 x 4-1BB), ABL105(HER2 x 4-1BB), ABL103(B7-H4 x 4-1BB) 등 7개 이상의 파이프라인에 대한 임상 프로젝트가 미국, 중국, 호주 및 한국을 포함한 여러 국가에서 진행되고 있다. ABL001의 경우, 미국 식품의약국(FDA)이 개발사의 빠른 신약 개발을 지원하는 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았으며, 2025년 담도암 환자 대상 임상 2/3상 데이터를 발표할 예정이다. 아이맵(I-Mab)과 공동 개발 중인 ABL111/지바스토믹은 2024년 유럽종양학회(ESMO)에서 위암 환자 대상 고무적인 임상 1상 데이터를 발표했다. 또한, ABL104(EGFR x 4-1BB) 등의 파이프라인은 현재 임상 진입을 준비하고 있으며, 이 외에도 이중항체 ADC를 포함한 여러 비임상 파이프라인이 지속적으로 연구 개발되고 있다.

◇지엔티파마 ‘제다큐어’ 시판후 조사 “약효 확증”...시장 확대ㆍ라이센싱 진행

지엔티파마(대표이사 곽병주)는 반려견 인지기능장애 신약 ‘제다큐어’가 시판후 조사에서 장기복용 약효와 안전성이 확증됨에 따라 국내 판매처 다각화 및 해외시장 진출을 추진하고 있다고 13일 밝혔다.

지엔티파마가 세계 최초로 개발한 이중표적 뇌세포 보호 신약 제다큐어는 사람의 알츠하이머병과 유사한 인지기능장애를 앓고 있는 반려견에서 약효와 안전성이 입증돼 2021년 2월 국내 최초 합성신약 동물용의약품으로 승인을 받았다. 현재 국내 동물병원 2000여곳에서 처방되고 있다.

특히 최근 3년간 진행된 시판 후 조사를 통해 제다큐어의 장기 복용 약효와 새로운 적응증이 밝혀지고 있다. 시판 후 조사는 허가 받은 의약품에 대해 유효성 및 안전성을 재검증 하는 절차이다.  

40여개 동물병원에서 진행된 시판후 조사결과 인지기능장애를 앓고 있는 초기, 중기, 말기 반려견에 제다큐어를 6개월 이상 투여해도 특별한 부작용이 없었으며 장애개선 효과가 확연하게 개선된 것으로 나타났다.

인지기능장애지수 (CCDR)  평가(50점 이상이면 인지기능장애)에서 초기, 중기의 경우 8주만에 대부분 50점 이하로 감소했으며 말기인 경우에도 장기간 꾸준히 복용했을 때 50점 미만으로 떨어지는 것으로 확인됐다.

광주 송정동물의료센터 고진 원장은 ”인지기능장애를 앓고 있는 반려견에 제다큐어를 6개월 이상 장기간 투여시 안전성과 증상 개선이 확인됐다”며 “특히 밤에 더 잠을 잘 자고, 대소변 실수가 감소했다”고 밝혔다.  지엔티파마 동물사업본부 이진환 본부장은 “초기, 중기, 그리고 말기 단계의 인지기능장애를 앓고 있는 반려견들이 8주에 비해 24주 장기복용 했을 때 인지기능 및 일상생활이 더욱 확연하게 개선됐다”고 부연했다.

반려동물에서 제다큐어의 새로운 적응증도 계속 밝혀지고 있다. 제주대학교 수의과대학 송우진 교수는 반려견 뇌수막염에서 확인된 제다큐어의 약효를 최근  개최된 아시아‧태평양수의사대회(FAVA)에서 발표했다. 또한 제다큐어를 복용한 노령견에서 관절통증이 줄었으며 연골이형성으로 관절통증이 나타나는 반려묘에서도 통증 및 염증 감소효과가 확인됐다.

지엔티파마는 국내 마케팅 강화를 위해 제다큐어의 유통망을 기존 한국수의사회 자회사인 한수약품에서 대웅펫, 서울수의약품, 인투바이오, 우리엔팜 등 5개사로 확대했다. 또한 제다큐어의 생체이용율을 높이기 위해 일부 약물 성분을 조정하고 단상자 모양을 변경한 리뉴얼 제품도 출시한다.

제다큐어의 해외 시장 진출도 속도를 내고 있다. 일본, 대만, 이탈리아 시장의 연내 출시를 위해 해당 지역 제약사와 협의를 진행하고 있다. 또한 글로벌 상위 10위안에 있는 4개 동물용의약품 회사와 연내 완료를 목표로 라이센싱을 진행하고 있다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “시판후 조사를 통해 제다큐어를 장기 복용하는 인지기능장애 반려견들의 인지기능과 일상생활이 거의 정상으로 회복되는 실사용데이터(Real World Data)와 실사용증거(Real World Evidence) 등을 확인했다”며 “미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에서 이를 인정해주고 있기 때문에 제다큐어의 글로벌 시장진출에 청신호로 받아들이고 있다”고 말했다.

◇휴젤, 2024년 매출ㆍ영업이익ㆍ당기순이익 최대 경신

휴젤(회장 차석용)은 연결재무제표를 기준으로 2024년 매출액 3730억원, 영업이익 1663억원의 역대 최대 실적을 달성했다고 13일 밝혔다. 전년 대비 각각 16.7%, 41.2% 성장한 수치다. 당기순이익은 1424억원으로, 45.8% 상승했다.

2024년 4분기 매출액, 영업이익, 당기순이익은 982억원, 466억원, 407억원으로 전년 동기 대비 각각 10.4%, 26.7%, 130% 증가했다.

보툴리눔 톡신(보툴렉스)은 전년 대비 20.2% 증가한 2032억원의 연간 매출을 올렸다. 이중 해외 매출은 전년 대비 39.6% 성장했다. 아시아 태평양 지역은 물론 미국 선적과 유럽 시장의 성장에 힘입은 결과다.

HA필러(더채움, 바이리즌)의 경우 연간 실적 1276억원을 기록했다. 순조로운 중국향 선적과 유럽 및 중동·북아프리카(MENA) 지역에서의 성장에 따라 해외 매출은 전년 대비 13.2% 늘어났다. 휴젤은 HA필러 브랜드 인지도 제고를 위한 다양한 마케팅 활동에 주력하며 국내 시장 선두 유지는 물론, 글로벌 시장에서도 선전을 이어가고 있다.

더마 코스메틱(웰라쥬, 바이리즌 BR) 부문도 폭발적으로 크고 있다. 코스메틱 실적은 전년 대비 37.8% 증가한 369억원으로 견고한 매출 성장을 보였다. 4분기는 117억원으로 전년 동기 대비 48.1% 급증했다. 지난 3분기 ‘웰라쥬’는 ‘하이퍼 펩타이드 라인’ 등 새로운 제품을 출시했고, 지난해 4월 론칭한 ‘바이리즌 BR’는 소비자 접점을 늘려가는 등 브랜드 가치를 지속 강화하고 있다.

휴젤은 올해도 해외 시장에서 매출 확대 및 시장 지배력 강화에 집중할 예정이다.

특히 상반기 내 보툴리눔 톡신의 미국 시장 출시를 앞두고, 막바지 영업ㆍ마케팅 전략 마련에 총력을 기울이고 있다. 휴젤은 의료진 대상 학술 활동, 합리적인 가격 경쟁력 등 차별화된 정책을 기반으로 미국 진출 이후 3년 내 미국 메디컬 에스테틱 시장 점유율 10%를 달성한다는 계획이다.

메디컬 에스테틱 분야의 신흥 시장인 중동•북아프리카(MENA) 지역 공략에도 박차를 가한다. 최근 톡신 품목허가를 획득한 아랍에미리트(UAE)와 기 진출 국가인 쿠웨이트를 포함한 주요국에서 3년 내 시장 점유율 30% 확보를 목표로 하고 있다.

♢셀트리온, 자가면역질환 치료제 '앱토즈마' SC제형 국내 추가 허가

셀트리온은 자가면역질환 치료제 '악템라(성분명 토실리주맙)' 바이오시밀러 '앱토즈마(개발명 CT-P47)'의 피하주사(SC) 제형에 대해 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다.

셀트리온은 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 앱토즈마 SC 제형의 국내 품목허가를 신청해 류마티스 관절염(RA) 적응증에 대한 승인을 받았다. 셀트리온은 지난해 앱토즈마의 정맥주사(IV) 제형 허가를 국내 최초로 획득하며 악템라 바이오시밀러 분야에서 '퍼스트무버(First Mover)' 지위를 확보한 바 있다.

이날 셀트리온은 앱토즈마 IV 제형의 80mg/4ml 용량에 대해서도 허가를 획득함으로써 이미 허가 받은 200mg/10ml, 400mg/20ml 용량까지 합쳐 오리지널 제품이 보유한 IV 제형의 모든 용량 라인업을 확보하게 됐다.

셀트리온은 앱토즈마의 SC 제형을 추가하고 IV 제형의 추가 용량까지 확보하면서 환자의 상태와 편의를 고려한 의료진들의 치료 옵션이 확대돼 국내 토실리주맙 시장 내 경쟁력이 크게 강화될 것으로 기대하고 있다.

앱토즈마의 오리지널 의약품인 악템라는 체내 염증 유발에 관여하는 인터루킨(IL)-6 단백질을 억제해 염증을 감소시키는 인터루킨 억제제로 지난해 글로벌 매출 약 26억4,500만 프랑(한화 약 4조 원) 을 기록했다.

세계 최대 의약품 시장인 미국을 포함한 글로벌 토실리주맙 시장에 대한 셀트리온의 공략은 순항 중이다. 지난해 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 품목허가 승인 권고 의견을 획득해 최종 허가를 앞두고 있으며, 지난달 미국 식품의약국(FDA)으로부터 앱토즈마의 IV와 SC 제형에 대한 허가도 모두 획득해 글로벌 시장 진출이 가시화되고 있다.

셀트리온은 램시마, 램시마SC(미국 브랜드명 짐펜트라), 유플라이마 등 종양괴사인자 알파(TNF-α) 억제제부터 스테키마, 앱토즈마 등 인터루킨(IL) 억제제까지 총 5종의 탄탄한 자가면역질환 제품군을 바탕으로 글로벌 자가면역질환 치료제 시장에서 입지를 더욱 강화할 방침이다.

특히 인터루킨 억제제 제품군은 스테키마가 최근 유럽 등 주요 글로벌 국가에 출시된 데 이어 앱토즈마까지 출시를 앞두게 돼 포트폴리오 시너지 효과에 따른 매출 성장 기대감이 고조되고 있다.

셀트리온 관계자는 "미국에 이어 국내에서도 앱토즈마 IV 제형과 SC 제형에 대해 모두 허가를 획득해 자가면역질환 포트폴리오를 강화하게 됐다"며 "자가면역질환 환자들에게 최적의 치료옵션을 제공할 수 있는 5종의 제품 간 시너지가 예상되는 만큼, 남은 허가 및 상업화 절차도 차질 없이 진행해 매출 성장을 가속화하는 데 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, 셀트리온은 오는 2030년까지 22개의 바이오시밀러 제품 라인업을 구축해 글로벌 시장에서의 지배력을 한층 강화하고 매출 신장에 박차를 가한다는 방침이다. 

 

♢파마리서치, 대한재활의학과의사회 춘계학술대회서 '테르가제주' 소개

파마리서치(대표 강기석, 김신규)는 지난 9일 세종대학교에서 열린 대한재활의학과의사회 춘계학술대회에서 유전자 재조합 기술이 적용된 히알루로니다제 주사제 '테르가제주'를 공식 소개했다고 밝혔다.

히알루로니다제는 조직 사이에 존재하는 히알루론산을 분해하는 효소다. 기존 시판 제품은 소나 양의 장기에서 추출 및 정제해 제조됐으나, 순도가 낮고 알레르기 반응 등의 부작용이 보고된 바 있다.

반면, 테르가제주는 국내 최초로 인간 유전자 재조합 기술을 적용해 개발된 제품으로, 동물 유래 대비 높은 순도와 안전성을 갖춘 것이 특징이다. 인간 히알루로니다제와 동일하게 제조되어 면역 반응 위험이 낮고, 부작용이 최소화된 것이 강점이다.

허가 적응증은 피하주사나 근육주사, 국소마취제 및 피하 주입 시 침투력을 높이고 조직 내에 과다하게 존재하는 체액 및 혈액의 재흡수 촉진하는 용도다. 주로 어깨 유착성 관절낭염(오십견), TPI(통증유발점주사), 신경차단술, 신경성형술, 수술 후 부종 감소 등 근골격계 질환을 비롯해 안과, 산부인과, 지방분해주사, 성형외과 필러 교정 등 다양한 분야에서 활용된다.

김인종 대한재활의학과의사회 총무부회장은 강연에서 "테르가제주 허가임상 결과, 부작용이 거의 없고, 항-약물 항체(ADA)도 발생하지 않아 반복 투여 시에도 안전성이 확보됐다"며 "기존 동물유래 제품 대비 효과가 우수하여 다양한 임상에 폭넓게 활용될 것으로 기대된다"고 설명했다.

파마리서치 관계자는 "테르가제주는 인간 히알루로니다제와 동일한 구조로 개발돼 안전성과 유효성을 갖춘 제품"이라며 "히알루로니다제 시장을 선도할 수 있도록 적극적인 마케팅 활동을 전개할 계획"이라고 말했다.

한편, 제조사 알테오젠은 유전자재조합 히알루로니다제를 활용해 면역항암제 키트루다(MSD사 제품)를 포함한 5개 글로벌 기업의 IV 제형 치료제를 SC 제형으로 변환하는 기술 라이선스 계약을 체결했다. 이 과정에서 사용되는 히알루로니다아제를 단독 제품으로 출시한 것이 테르가제주다. 파마리서치는 지난해 11월, 알테오젠헬스케어와 테르가제주의 국내 판매 및 마케팅을 위한 공동 프로모션 계약을 체결한 바 있다. 

 

♢온코닉테라퓨틱스, AACR서 차세대 표적항암제 비임상연구 결과 발표

온코닉테라퓨틱스는 오는 4월 미국 일리노이주 시카고에서 열리는 미국암연구학회(American Association for Cancer Research, AACR) 2025에서 차세대 이중저해 표적항암제 신약 후보물질인 네수파립에 대한 비임상결과를 포스터로 발표한다고 밝혔다.

네수파립은 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약 후보물질로 1세대 파프 저해제 치료 후 내성문제 및 기존에는 치료하지 못했던 암적응증에서의 효과를 확인하며 기존 합성치사 항암제의 치료 영역을 크게 확장할 것으로 기대되는 항암신약으로 현재 임상 개발 중이다.

현재 네수파립은 미국 FDA로부터 췌장암 희귀의약품 지정승인을 받고 전이성 췌장암 1차 치료제를 목표로 임상 1b/2상을 진행 중이다. 지난해부터 세브란스병원과의 협업을 통해 자궁내막암에 대해서도 키트루다를 병용으로 하는 연구자주도 임상2상을 추가로 진행하고 있다.

이번 학회에서 온코닉테라퓨틱스는 기존 PARP 저해제의 적응증을 뛰어넘는 새로운 분야에서의 연구결과 발표를 통해 네수파립이 새로운 적응증에서 신규 표적치료의 가능성을 가늠할 수 있는 ▲항종양 효력 ▲이중 기전 메커니즘을 확인하며 혁신적인 치료제로서의 개발 가능성을 또다시 입증할 예정이다.

온코닉테라퓨틱스는 지난 2023년 및 2024년 미국암연구학회 연례 회의에서 네수파립의 우수한 성과를 공개한데 이어, 올해까지 3년 연속 발표하게 되면서 항암 연구개발력을 글로벌 학계에 증명하게 됐다.

차현주 온코닉테라퓨틱스 상무는 "이번에 포스터 발표에 선정된 비임상연구는 기존 PARP 저해제가 진입하지 못한 또 하나의 신규 치료적응증의 가능성을 확인한 연구로 네수파립의 우수한 효능을 확인할 수 있어 기쁘고 의미있는 연구였다"며 "이전 AACR을 통해 발표했던 네수파립의 비임상 연구결과를 바탕으로 실제 임상진입으로 이어져온 만큼 이번 비임상연구 결과에 기반해서 네수파립의 임상 적응증을 확대하며 차세대 이중 저해 표적항암제로써 새로운 치료 옵션을 글로벌 시장에서 증명해 나갈 것"이라고 말했다. 

한편 온코닉테라퓨틱스는 지난 12월에 상장 당시 이러한 네수파립의 우수한 가치는 시장의 몫으로 남기겠다며 상장 공모가 책정을 위한 밸류에이션에서 제외하며 시장 친화적인 모습을 보였다. 

신종길 온코닉테라퓨틱스 COO는 "올해 차세대 항암신약 후보로서 네수파립의 본격적인 성과들이 기대되고 있어 네수파립을 통한 시장 밸류업 및 주주가치 제고가 이루어 질것으로 기대하고 있다"고 말했다.

미국암연구학회는 미국임상종양학회(ASCO)와 유럽종양학회(ESMO)와 더불어 암 분야 세계 3대 학회로 꼽히는 최고 권위의 암 학회다. 이번 미국암연구학회(AACR) 2025은 오는 4월 25일부터 30일(현지시간)까지 미국 일리노이주 시카고에서 열린다.

 

♢제약·바이오산업 육성 지원 위한 정책토론회 개최

최근 국내 제약바이오산업의 신약개발과 해외진출 성과가 도출되고 있는 가운데 산업의 성장을 효율적으로 뒷받침하고 성장을 가속화하기 위한 합리적인 약제비 정책 방향을 모색하는 자리가 마련된다.

더불어민주당 미래경제성장전략위원회(위원장 이언주)가 주최하고 서영석 더불어민주당 국회의원(경기 부천시갑, 국회 보건복지위원회)과 한국제약바이오협회가 공동으로 주관하는 '제약·바이오산업 육성 지원을 위한 정책토론회'가 오는 2월 14일 오전 9시 30분 국회의원회관 제8간담회의실에서 열린다.

이번 토론회에서 최윤정 연세대학교 경제학부 교수가 '건강보험 약제비 효율화 방안이 국민 약제비 부담에 미치는 영향'을 주제로 발제하며, 이어서 동덕여자대학교 약학대학 유승래 교수가 '제약바이오 신약개발 활성화를 위한 합리적 약제비 관리 방향'을 주제로 발표할 예정이다.

발제 후 토론은 이의경 성균관대학교 약학대학 교수가 좌장을 맡고 송양수 보건복지부 보험약제과장, 김국희 건강보험심사평가원 약제관리실장, 조원준 더불어민주당 정책위원회 보건의료 수석전문위원, 강형식 한국제약바이오협회 약가제도전문위원장, 김동숙 공주대학교 보건행정학과 교수가 토론패널로 참여한다.

국내 제약바이오산업은 불확실한 경제상황 등 어려운 경영 환경에도 불구하고 최근까지 38개 신약을 개발하고 세계에서 세 번째로 많은 신약 파이프라인을 보유하는 등 연구개발 성과에 진전을 보이고 있다. 

최근 국내개발 신약들이 미국(FDA), 유럽(EMA) 허가를 취득하고 글로벌 시장 개척을 추진하면서 정부도 신약개발 활성화를 위한 로드맵과 연구개발(R&D) 및 세제 지원, 약가 인센티브 등 다양한 정책을 강구하고 있다. 

이번 토론회는 국내 제약바이오산업이 연구개발(R&D)를 지속적으로 추진해 신약개발 성공률을 높이고 중장기적 관점에서 안정적인 투자 선순환 구조를 마련하는 등 성장 기반을 강화하기 위해 마련됐다. 

토론회를 주관한 국회 보건복지위원회 서영석 의원은 "제약 생태계의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 지속적인 연구개발 투자와 세제 지원 확대가 필수적"이라며 "토론회를 통해 국내 제약·바이오 산업의 성장 동력 확보 및 신약 개발 활성화를 위한 실효성 있는 해법을 모색하겠다"고 밝혔다. 

공동 주관한 한국제약바이오협회 노연홍 회장은 "글로벌 신약 창출을 위해 R&D 대규모 투자는 물론 전문인력 양성, 기술 확보, 품질향상 등을 위한 획기적인 대책이 필요한 시점"이라며 "국내 제약·바이오 산업이 세계 시장에서 경쟁력을 확보할 수 있도록 정책적 조율과 제도적 지원을 강화해야 한다"고 말했다.

 

♢이엔셀, DMD 환자 대상 EN001 단회 투여 임상1상 결과 발표

이엔셀이 개발하고 있는 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001의 듀센 근이영양증(Duchenne Muscluar Dystrophy, 이하 DMD) 환자를 대상으로 한 단회 정맥투여 임상1상 결과가 Journal of Clinical Neurology에 게재됐다.

EN001이 타겟하고 있는 DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환으로 유병률은 인구 10만 명당 약 4명이고, 발병률은 출생 남아 3,500명당 한 명 꼴로 알려져 있다. DMD는 여아보다는 남아에게 훨씬 더 빈번하게 발생하고, 대개 2~5세 사이에 처음 증상이 나타난다. 환자들은 나이가 들면서 점점 근력이 약해져서, 달리거나 계단을 오르는 데 어려움을 겪고, 10~14세에 이르면 걷기가 힘들어 휠체어로 이동을 하게 되며, 팔을 들어 올리는 것도 힘들게 된다. 우리나라에도 약 2,000명의 DMD 환자가 존재하며 최근 사렙타社(Sarepta Therapeutics)에서 개발돼 미국 식품의약국(FDA)으로부터 4세 이상의 듀센 근이영양증 환자에 사용할 수 있도록 승인받은 유전자 치료제인 엘레비디스(Elevidys) 치료비를 모금하기 위해 24일간 740km를 걸은 아버지의 이야기로 화제가 되기도 했다.

이번 임상 1상 시험은 DMD 환자를 대상으로 한 국내 최초의 줄기세포치료제 임상시험이라는 의미가 있으며, 삼성서울병원 소아청소년과 이지훈 교수가 임상시험 책임자로 진행했다. 2022년 1월부터 2022년 12월까지 DMD 환자 6명을 대상으로 진행한 이번 임상 1상의 목적은 DMD 환자에서 EN001 단회 정맥투여의 안전성을 입증하는 것이었고, 최종적으로 EN001 저용량과 고용량 투여군에서 모두 안전성과 내약성을 확인했다.

약제의 효과를 확인하기 위한 탐색적 유효성 평가 결과 폐활량, 하지 근력, 크레아틴 키나아제 수치 가 악화되지 않고 유지되거나 일부 개선되는 경향성이 나타났으며, 추가 임상을 통해 통계적으로 유의미한 임상적 유효성을 확인할 예정이다.

삼성서울병원 이지훈 교수는 이번 EN001 임상 1상 결과에 대해 "줄기세포 치료제로 듀센 근이영양증 임상 시험을 진행한 국내 첫 사례로, 이번 연구 결과를 통해 EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 되어 고무적으로 평가한다"며 "앞으로 추가 임상을 통해 임상적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것이며, 치료제의 개발에서 소외된 다른 근이영양증에도 적용될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

한편, 이엔셀은 희귀질환 중 가장 유병인구가 많은 샤르코-마리-투스병에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증해 신경과학 분야의 권위 있는 학술지 Neurobiology of Disease에 게재한 바 있다. 이 연구 성과는 치료제가 없는 희귀질환인 샤르코-마리-투스병에서 새로운 치료 가능성을 제시했다고 평가받았으며, 현재는 EN001의 반복투여 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b상을 진행 중에 있다.

 

♢셀트리온, ECCO에서 자가면역질환 치료제 경쟁력 알려

셀트리온은 오는 19~22일(현지시각) 독일 베를린에서 열리는 '2025 유럽 크론병 및 대장염학회(European Crohn’s and Colitis Organization, 이하 ECCO)'에 참가해 염증성 장질환(Inflammatory Bowel Disease, 이하 IBD) 분야 석학을 대상으로 램시마SC(성분명 인플릭시맙) 등 자가면역질환 치료제 경쟁력을 알릴 예정이라고 밝혔다.

ECCO는 핵심 글로벌 IBD 학회 중 하나로 유럽을 비롯해 북미, 아시아 등 전세계에서 매년 8천명 이상의 의료관계자가 참석해 최신 임상 연구와 치료제 개발 동향 등을 논의한다. 20주년을 맞이한 올해 행사는 'IBD와 그 너머에서의 지속 가능성(Sustainability in IBD and Beyond)'을 주제로 진행된다. 셀트리온은 국내 기업으로는 유일하게 공식 스폰서로 참가해 단독 부스에서 다양한 프로그램들을 진행하며 K-바이오 산업의 리딩 기업에 걸맞은 마케팅 활동을 전개할 계획이다.

먼저 셀트리온은 '램시마SC로 치료받은 중등도 및 중증 궤양성 대장염(Ulcerative Colitis, UC) 환자의 내시경적, 조직학적 연구 결과'에 대한 구두 발표(oral presentation)를 진행한다. 이와 함께 '반응 소실 환자 대상 램시마SC 증량 투여에 따른 임상적 회복 기간', '크론병(Crohn’s Disease, 이하 CD) 환자의 장 내 질병 위치에 따른 램시마SC 유지 치료의 효능', 'CD 환자 대상 2개년 임상 결과에서 면역원성의 영향' 등 3건의 포스터도 발표한다.

또한 셀트리온은 학회 참가자들을 대상으로 부스에서 세미나를 개최해 'IBD 의료진이 실제 의료 현장에서 경험한 램시마SC 장기 치료 효과(long-term treatment)'와 '비만 등 환자 케이스별 램시마SC 실제 처방 데이터(real-world data) 연구 결과'를 소개한다. 21일에는 'IBD 환자의 조기 치료: 적시에 진행된 진보된 치료의 잠재력 실현'을 주제로 심포지엄을 개최할 예정이다.

ECCO에서 새로 공개되는 연구 데이터를 바탕으로 램시마SC의 글로벌 처방 확대가 한층 가속화될 전망이다. 램시마SC는 세계 전역에서 20년 이상 사용되며 치료 효능과 안전성이 입증된 인플릭시맙 제제를 피하주사(SC) 제형으로 개발한 제품으로, 투약 편의성 및 치료 효능의 강점을 앞세워 가파른 처방 성장세를 이어가고 있다. 작년에는 '짐펜트라'라는 제품명으로 미국 시장에서도 출시돼 글로벌 시장 점유율 확대에 또 다른 도약을 예고했다.

의약품 시장조사기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 램시마SC는 유럽 주요 5개국(독일, 스페인, 영국, 이탈리아, 프랑스, EU5)에서 지난해 3분기 기준 약 25%의 시장 점유율을 달성했으며, 특히 독일과 프랑스에서는 각각 43%, 30%의 점유율로 압도적인 처방 성과를 기록했다. 램시마 정맥주사(IV) 제형과 더할 경우 EU5 국가의 시장 점유율은 79%에 달한다.

지난해 말 유럽에 출시된 스테키마(성분명 우스테키누맙)와 관련해서도 현지 내 관심이 고조되고 있어 ECCO를 찾은 의료진들을 대상으로 적극적인 제품 홍보 활동도 진행할 예정이다. 스테키마는 램시마 제품군(IV·SC), 유플라이마(성분명 아달리무맙)와 처방의가 겹치는 만큼, 이들 기존 제품을 판매하며 구축한 인적 네트워크를 적극 활용하는 전략으로 시장을 빠르게 선점할 계획이다.

셀트리온 관계자는 "이번에 새로 발표되는 연구 데이터를 통해 램시마SC에 대한 선호도가 한층 높아질 것으로 기대되며, 이미 성공적으로 자리매김한 유럽뿐 아니라 미국, 아시아, 중남미 등 처방 확대 및 제품 출시가 이어질 지역에서도 제품 신뢰도가 높아질 것"이라며 "스테키마 출시로 IBD 치료제 4종의 강력한 포트폴리오를 갖추게 되는 만큼 주요 이해관계자를 대상으로 제품 간 시너지를 극대화하는 방향으로 마케팅 전략을 추진해 나가면서 시장 영향력을 더욱 공고히 할 계획"이라고 말했다.