[프레스나인] 강스템바이오텍의 파이프라인 중 임상 단계에 진입한 또 하나의 파이프라인으로는 골관절염 치료제로 개발 중인 퓨어스템-OA키트주가 있다. 관절강 내 1회 주사투여만으로 근본적인 치료를 목표로 개발 중인 줄기세포치료제다.

현재 국내에서 임상1/2a상을 진행 중으로, 임상1상은 12~18명의 환자를 대상으로 안전성과 내약성을 평가하고, 2a상에서는 108명의 환자를 대상으로 적정 용량(RP2D) 탐색과 함께 유효성을 추가로 평가한다.

퓨어스템-OA는 제대혈 유래 중간엽 줄기세포에서 분비되는 TGF-β1과 같은 면역조절 인자를 통해 염증 반응을 억제한다. 또한 관절강 내 염증성 사이토카인의 발현을 감소시키고 항염증성 환경을 조성해 골관절염의 진행을 지연시킨다.

동시에 무세포 연골기질(CAM)과 줄기세포의 복합 투여를 통해 연골 재생을 유도하고, 프로테오글리칸 및 제2형 콜라겐 합성을 촉진해 손상된 연골의 구조적 개선 효과를 나타낸다.

아울러 관절의 퇴행성 변화를 억제하며, 연골 손상을 방지해 관절 기능을 회복시키는데 기여하는 약물로, 단회 관절강 내 주사로 염증 완화와 연골 재생을 동시에 유도하고, 기존 대증요법과 달리 근본적인 골관절염 치료를 목표로 하고 있다.

이 같은 퓨어스템-OA는 경쟁약물과 비교했을 때 몇 가지 점에서 차이가 나타난다.

이미 상용화에 성공한 메디포스트의 '카티스템'과 비교하면 시술이 필요하지 않다는 점에서 차이가 있다. 카티스템은 퓨어스템-OA와 동일한 줄기세포 치료제로, 제대혈 유래 중간엽 줄기세포를 사용해 연골 재생을 촉진한다는 점에서 공통점이 있다.

하지만 퓨어스템-OA가 관절강 내 주사로 투여하는 것과 달리 카티스템은 손상된 연골 부위에 시술을 통해 주입한다는 점에서 차이가 있다. 시술이 필요하지 않은 만큼 편의성에서 더 앞서는 셈이다.

코오롱생명과학의 유전자치료제 TG-C는 퓨어스템-OA와 동일하게 관절강 내 주사로 투여하는 약물이다. 현재 미국에서 임상3상을 진행 중으로 퓨어스템-OA보다 개발 단계는 앞서있는 상황이다.

퓨어스템-OA가 제대혈 유래 줄기세포를 사용하는 반면 TG-C는 세포 유전자 치료제로 동종의 연골세포에 TGF-β1 유전자를 도입해 염증 억제 및 연골 재생을 유도하는 기전이라는 점에서 차이가 있다.

특히 퓨어스템-OA가 연골 재생 및 구조적 개선에 초점을 맞춘 것과 달리 TG-C는 유전자 치료를 기반으로 한 통증 완화와 염증 억제를 강조하고 있다. 양사의 개발 목표에서 상당한 차이를 보이고 있는 셈이다.

단, 퓨어스템-OA와 TG-C 모두 아직 개발단계인 만큼 개발을 완료했을 때 어떤 성과를 거둘지는 향후 추이를 지켜봐야 할 것으로 보인다.