[프레스나인] 한미약품의 파브리병 신약후보물질이 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 

27일 미국 식품의약국(FDA) 홈페이지에 따르면 한미약품은 FDA으로부터 24일 세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대해 희귀의약품으로 승인받았다. 

파브리병은 불필요한 물질을 제고하는 리소좀이라는 세포 내 소기관에서 당지질을 분해하는 효소가 '알파-갈락토시다아제'가 결핍해 발생하는 희귀한 유전성 질환이다. 당지질이 계속 축적해 세포독성 및 염증반응이 일어나 장기 손상에 따라 사망에 이른다. 

파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료하는데, LA-GLA가 바로 알파-갈락토시다아제 효소대체요법이다. 한미약품은 인간 면역글로불린 결정화절편(FC) 부위에 알파-갈락토시다아제를 결합시켜 긴 반감기를 갖도록 만들었다. 기존 효소대체요법이 2주에 한번씩 정맥 주사하는 것과 달리 LA-GLA는 월 1회 투여로 편의성을 높였다. 비임상 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능을 확인했다. 

LA-GLA는 후보물질 희귀의약품 지정으로 상업화에 속도를 낼 전망이다. 한미약품은 LA-GLA을 GC녹십자와 공동개발하고 있으며, 올해 글로벌 임상에 돌입할 계획이다. 

FDA 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation)은 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인 (NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.