[프레스나인] 엠테라파마가 파킨슨병 치료 천연물신약의 미국 임상 2상을 내년초 착수한다.  2상 단계에서 기술이전을 추진하겠다는 계획이다. 

22일 미국 국립보건원(NIH)의 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 엠테라파마는 내년 1월부터 초기 파킨슨병 환자 120명을 대상으로 'MT101'의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 미국 임상 2a상에 나선다. 

임상은 임상 적격한 환자를 결정하기 위한 4주 스크리닝 단계를 거쳐 12주 이중맹검, 4주 추적단계로 구성된다. 피험자는 MT101 400mg 및 600mg, 위약군 등 1:1:1 비율로 무작위 배정된다. 

1차지표는 약물 투약 후 치료 관련 부작용, 심각한 부작용 등 이상반응 확인으로 설정했다. 체온 변화, 혈압 변화, 심전도 검사 등도 1차지표에 포함됐다. 2차지표는 투약 전후 운동장애지표(MDS-UPDRS score 등) 개선 여부와 함께 뇌척수액(CSF; cerebrospinal fluid)에서의 알파-시누클레인(α-synuclein) 응집체 측정이다. 

다음 단계 임상을 위한 400mg 및 600mg 용량 증가에 따른 부작용을 주요 파악하되 파킨슨병 개선 여부를 확인하겠다는 목적인 셈이다. 임상 완료 목표 시점은 2025년 7월이다. 

MT101은 엠테라파마가 생명공학연구원에서 기술도입한 천연물 유래 물질이다. 해당 후보물질은 도파민(신경전달물질)의 생성과 생존에 관여하는 'NURR-1' 단백질의 전사인자 발현과 활성화를 유도해 도파민 신경세포 사멸 억제, 시냅스 신경전달 개선, 세포 내 미토콘드리아 기능장애를 개선한다. 프로테아좀 활성화도 유도해 파킨슨병 원인물질로 알려진 알파-시누클레인(α-synuclein)의 응집을 억제한다. 

엠테라파마 관계자는 "잠재적 글로벌 파트너들과 MT101에 대한 논의를 지속하고 있다"며, "통계적으로 유의성 있는 임상적 POC(임상 개념증명) 데이터가 2024년 하반기 이후에 나오면 기술이전을 성사시킬 것"이라고 설명했다.