[프레스나인] 코넥스 상장 유전자가위 업체 툴젠이 전임상개발센터(Pre-Clinical Development center)를 설립하고 후보물질에 대한 전임상 진입속도를 높이겠단 계획을 밝혔다.

성남시 중원구에 설립한 이 전임상개발센터를 통해 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)을 비롯, 유전자교정 치료제 대한 연구개발 효율성을 높일 수 있을 거라는 게 툴젠의 기대다. 툴젠은 샤르코마리투스병 1A형에 대한 연구개발에 지난 2016년 착수한바 있다.

툴젠은 23일 전임상개발센터를 설립하고 전임상에 필요한 약물분포평가 및 약물역학평가를 진행하기 위한 장비 등 시스템을 구축했다고 밝혔다.

이 센터를 통해 ▲새로운 체내 전달 시스템을 개발하고 ▲질병 모델 구축 ▲신약 후보군을 평가하는 등 연구에 박차를 가하겠단 계획이다.

이번 센터 설립을 통해 툴젠이 비임상 진입에 속도를 낼 것으로 기대하고 있는 샤르코마리투스병 1A형은 PMP22 유전자의 과발현이 원인이다. 툴젠은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자가 발현되는데 중요한 기능을 하는 조절 부위를 제거, 과발현을 낮추는 반영구 치료제 개발을 진행하고 있다.

툴젠 관계자는 “유전자교정을 이용해 샤르코마리투스병 1A형 질병의 원인이 되는 PMP22 유전자를 조절하는 전략을 수립하고 동물모델에서 검증 중”이라며 “향후 임상시험수탁업체(CRO)를 통해 동물 모델에서 전임상 유효성 평가를 진행할 계획”이라고 말했다.

툴젠에 따르면 샤르코마리투스병 1A형은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발생빈도가 높은 희귀질환이다. 치료제가 없는 난치성 신경질환으로, 손발기형 근위축 감각소실 보행장애 등의 증상을 보인다. 전세계 약 140만명의 환자가 있는 것으로 툴젠은 보고 있다.

이병화 툴젠 대표는 “툴젠은 샤르코마리투스병 치료제 개발에 모든 역량을 집중하기위해, 2020년 1월 치료제사업본부의 조직을 기능별로 재편했다”며 “이번 전임상개발센터 설립을 계기로 빠른 시간 내에 치료제 개발이 전임상 단계에 진입할 수 있기를 기대한다”고 전했다.