[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 산업에서 핵심적으로 사용되는 전달체 중 하나인 재조합 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스)의 생산에 필요한 각종 기술들을 개발해 ‘생산기술 플랫폼’을 구축했다고 23일 밝혔다. 이를 통해 미국에서의 임상시험에 필수적인 AAV 생산에 대한 준비 작업이 본격적으로 가동된다.

이번에 개발된 기술은 ▲생산량을 최대화 할 수 있는 바이러스 보관 및 접종 기술 ▲배지 선정 및 다양한 배양 조건(온도, pH,  산소 농도, 접종 양과 시기) ▲스케일업이 가능한 정제공정 확립(세포 파쇄, 여과, 막 분리, 크로마토그래피 등) ▲품질 분석기술의 확립 등이다. 공정개발에서부터 대량생산 조건, 제품의 품질분석에 이르는 전단계의 기술들을 자체 개발했다.

AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는 데 유용한 유전자전달체(벡터)다. 사람세포(HEK293) 또는 곤충세포(Sf9)에서 만들어지는데, 헬릭스미스는 2개 세포 모두에서 생산기술을 개발했다.

헬릭스미스는 자체적으로 AAV 생산 플랫폼을 구축함에 따라 AAV 치료제 생산 및 미국 임상시험 준비에 가속도가 붙었다.

헬릭스미스의 AAV 유전자치료제 개발은 자회사(스핀오프)와의 역할 분담을 통해 진행되고 있다. 유효성과 MOA(약물 작용 원리) 연구는 자회사인 ‘뉴로마이언(Neuromyon)’이 하고, 헬릭스미스는 사용료를 실비로 받고 공정개발, 생산,  품질분석, 임상시험을 기술적으로 지원한다. 뉴로마이언은 여러 종류의 신경근육질환을 대상으로 AAV 유전자치료제를 개발하고 있는 반면, 헬릭스미스의 생산기술은 플랫폼 성격을 띄기 때문에 다양한 종류의 AAV 제품에 사용될 수 있다.