[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 모든 환자의 6개월째 치료 및 관찰을 완료했다고 28일 밝혔다. 이를 바탕으로 오는 4분기 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개한다는 계획이다.

헬릭스미스에 따르면 CMT 1/2a상 임상시험은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐으며, 임상 참가자들은 3개월까지 엔젠시스를 총 4회 투약 받고, 6개월째 1차 추적 관찰 방문을, 9개월째 2차 추적 관찰 방문을 진행했다. 헬릭스미스는 지난해 9월 첫 환자 투약을 진행했으며 올 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했고, 최근 전체 임상 참가자의 6개월째 추적 관찰 방문을 모두 완료했다고 설명했다. 

헬릭스미스는 국내에서 진행된 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다고 전했다. 

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 희귀 질환이다. 하지만 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많으며 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 상황이다.

헬릭스미스는 엔젠시스의 근육 주사가 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 해 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다. 

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “CMT는 전세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병”이라며 “엔젠시스는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 말했다.