GC녹십자-美Speragen, 희귀질환 신약 공동 개발 계약
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GC녹십자-美Speragen, 희귀질환 신약 공동 개발 계약
  • 최광석 기자
  • 승인 2021.07.20 08:57
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2023년 하반기 임상 1/2상 진입 목표

[프레스나인] GC녹십자는 미국 Speragen과 희귀난치성질환인 ‘숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, SSADHD)’ 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 평균적으로 100만명 중 1명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다. 대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력‧지적 발달 지연 등이 있으며, 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발에 나설 계획이다. 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발이 목표다.

GC녹십자는 이번 계약을 통해 파트너사인 Speragen으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드(Plasmid) 관련 특허에 대한 권리를 부여 받는다고 설명했다. Speragen은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다고 회사 측은 부연했다. 

치료제 공동 개발에 있어 Speragen은 미국 현지에서 식품의약국(FDA)과의 환자 중심 약물 개발(PFDD)절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당할 계획이다. GC녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상‧바이오마커(Biomarker) 연구 등을 진행할 예정이다. 회사 측은 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 기대하고 있다. 

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 말했다.

 


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