툴젠, CMT 환우재단과 치료제 개발 협력
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툴젠, CMT 환우재단과 치료제 개발 협력
  • 최광석 기자
  • 승인 2021.10.08 09:23
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내년 임상시험계획 신청 계획

[프레스나인] 툴젠은 비영리 지원 재단인 CMTA(Charcot-Marie-Tooth Association)와 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제 개발을 위한 파트너십을 구축했다고 8일 밝혔다. 

양 기관은 이번 파트너십에 따라 CMT의 대표적인 아형(subtype)인 CMT1A 질병을 일으키는 PMP22유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제 개발에 협력할 계획이다. 

세부적으로 CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)와 관련해 ▲과학 및 개발 자문단과의 협업 ▲CMT1A의 비임상 사업 협력 네트워크를 통한 동물실험 ▲미국 내 임상시험 준비 등을 함께 진행할 예정이다. 

CMTA재단의 내부 조직에는 CMT 임상의 및 연구자 그리고 제약 전문가로 구성된 Strategy to Accelerate Research(STAR) 자문단이 구성돼 있다. STAR 자문단은 질병 및 신약개발에 관련한 전문성을 바탕으로 CMT1A 환자들에게 좀 더 빠르게 치료를 제공하기 위해 툴젠의 CMT1A 치료제 개발 과정에 자문 및 협력 연구를 진행한다.

CMT는 유전성 말초신경병증의 일종이다. 모든 유전질환 중에서도 가장 빈도가 높은 희귀질환 중 하나지만 아직 치료제가 없는 것으로 알려졌다. 

전체 CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인하는 CMT1A 환자로 한국에 약 9000명, 전 세계에 약 150만명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 

CMT1A은 초기에 근육의 위축 및 약화 등의 증상을 보이며 이후 악화되면 손발기형, 근위축, 감각소실 및 보행장애 등의 증상이 나타난다. Amy Gray CMTA 최고경영자(CEO)는 “툴젠과 CMTA 자문단의 협력을 통해 CMT치료제를 최대한 빠르게 환우들이 사용할 수 있도록 하는 게 우리의 중요한 목적”이라며 “12년 전 STAR 자문 네트워크의 시작 이래 40개에 가까운 제약기업, 바이오텍 및 선도 연구진과 이러한 협력을 확대해 오고 있다”고 밝혔다. 

김영호 툴젠 대표이사는 “이번 협력을 통해 시장에서 기다리던 CMT 관련 치료제 임상에 한발 다가갔다”면서 “내년 CMT1A 치료제에 대한 임상시험계획(IND)를 신청할 계획”이라고 말했다.

Amy Gray CMTA 최고경영자(위)와 이재영 툴젠 치료제개발파트장 박사이 CMT1A 치료제 개발 파트너쉽 관련 인터뷰를 진행하고 있다. (사진제공 툴젠)
Amy Gray CMTA 최고경영자(위)와 이재영 툴젠 치료제개발파트장 박사이 CMT1A 치료제 개발 파트너쉽 관련 인터뷰를 진행하고 있다. (사진제공 툴젠)

 


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