[프레스나인] 툴젠은 비영리 지원 재단인 CMTA(Charcot-Marie-Tooth Association)와 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제 개발을 위한 파트너십을 구축했다고 8일 밝혔다.
양 기관은 이번 파트너십에 따라 CMT의 대표적인 아형(subtype)인 CMT1A 질병을 일으키는 PMP22유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제 개발에 협력할 계획이다.
세부적으로 CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)와 관련해 ▲과학 및 개발 자문단과의 협업 ▲CMT1A의 비임상 사업 협력 네트워크를 통한 동물실험 ▲미국 내 임상시험 준비 등을 함께 진행할 예정이다.
CMTA재단의 내부 조직에는 CMT 임상의 및 연구자 그리고 제약 전문가로 구성된 Strategy to Accelerate Research(STAR) 자문단이 구성돼 있다. STAR 자문단은 질병 및 신약개발에 관련한 전문성을 바탕으로 CMT1A 환자들에게 좀 더 빠르게 치료를 제공하기 위해 툴젠의 CMT1A 치료제 개발 과정에 자문 및 협력 연구를 진행한다.
CMT는 유전성 말초신경병증의 일종이다. 모든 유전질환 중에서도 가장 빈도가 높은 희귀질환 중 하나지만 아직 치료제가 없는 것으로 알려졌다.
전체 CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인하는 CMT1A 환자로 한국에 약 9000명, 전 세계에 약 150만명의 환자가 있는 것으로 추산된다.
CMT1A은 초기에 근육의 위축 및 약화 등의 증상을 보이며 이후 악화되면 손발기형, 근위축, 감각소실 및 보행장애 등의 증상이 나타난다. Amy Gray CMTA 최고경영자(CEO)는 “툴젠과 CMTA 자문단의 협력을 통해 CMT치료제를 최대한 빠르게 환우들이 사용할 수 있도록 하는 게 우리의 중요한 목적”이라며 “12년 전 STAR 자문 네트워크의 시작 이래 40개에 가까운 제약기업, 바이오텍 및 선도 연구진과 이러한 협력을 확대해 오고 있다”고 밝혔다.
김영호 툴젠 대표이사는 “이번 협력을 통해 시장에서 기다리던 CMT 관련 치료제 임상에 한발 다가갔다”면서 “내년 CMT1A 치료제에 대한 임상시험계획(IND)를 신청할 계획”이라고 말했다.