[프레스나인] 국내 바이오벤처인 셀라토즈 테라퓨틱스가 유전성 운동 및 신경병증 세포치료제로 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 

18일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)는 샤르코 마리투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 질환으로 개발하고 있는 셀라토즈 테라퓨틱스의 세포치료제 후보물질 'CLZ-2002'에 대해 희귀의약품으로 선정했다. 

샤르코 마리투스 질환은 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복 등으로 인해 생기는 유전성 질환이다. CLZ-2002은 편도중간엽줄기세포 유래 슈반세포를 이용해 손상된 신경세포 간 연결을 수복해 증상을 치료하는 세포치료제다. 

셀라토즈 테라퓨틱스는 CLZ-2002를 샤르코 마리투스 질환을 비롯해 손목터널 증후군, 사고에 의한 급성/만성 척수손상 치료제 등으로 개발하고 있다. 이들 적응증은 모두 후보물질 탐색 및 중개연구 단계다. 

FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.  

셀라토즈 테라퓨틱스는 난치성 질환의 미충족 의료 수요 해결을 목표로 2017년 8월 설립된 세포치료제 전문기업이다. 회사는 2021년 220억원 규모의 시리즈B를 투자 유치했으며, 중소벤처기업부가 선정한 2021년도 예비유니콘 특별보증 참여기업 20개에 포함됐다.