[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 원료의약(DS)과 완제의약(DP)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 사용 허가를 받았다고 8일 밝혔다.

앞서 헬릭스미스는 지난 2018년 미국 캘리포니아 샌디에이고에 DS 생산시설을 인수해 제노피스(Genopis)를 설립했다. 이어 본사 공정개발팀 주도하에 DS 생산과정을 크게 개선했고, 기존 DP의 문제점을 해결하기 위해 새로운 포뮬레이션 및 동결건조 공정을 개발, 완제를 상업적으로 대량생산이 가능하게 만들었다고 회사 측은 설명했다. 

헬릭스미스는 지난 3년 동안 국내외에서 다양한 물리화학적, 생물학적 실험들을 통해 동등성을 증명했고, 이를 미국 FDA에 제출해 임상 사용에 대한 허가를 받았다. 이 제품은 엔젠시스의 당뇨병성 신경병증(DPN) 3상 임상에 투입할 예정이다.

헬릭스미스는 이번 FDA 승인은 매우 중대한 의미를 가진다고 강조했다. 먼저, 원액 및 완제 공정 개선, 스케일업을 통한 생산성 증대, 제품의 품질 향상, 안정성 증대 및 취급 용이성 제고 등 상용화에 최적화한 만큼 시장 진입 과정의 첫 단추를 성공적으로 끼웠단 것이다.

또한 DP의 경우 특별한 포뮬레이션을 자체 개발해 출원한 특허가 현재 심사 단계로 특허가 등록될 경우 엔젠시스의 보호 기간이 2039년까지 연장된다고 설명했다.

헬릭스미스는 또 품목허가 신청 시 개선된 원액 및 완제 공정과 포뮬레이션을 등록하는 것이 추후 바이오시밀러 개발사들에게 장벽이 될 것이라고 봤다. 

더불어 시판허가 심사에서 가장 큰 비중을 차지하는 제조 및 품질관리(CMC)를 크게 보강하는 효과를 가져와 시장 진입을 더욱 용이하게 만들 수 있다고 설명했다.

이를 통해 엔젠시스의 기술이전 및 투자유치에도 긍정적으로 작용할 수 있을 것이란 게 헬릭스미스 전망이다.

배경동 헬릭스미스 박사는 “의약품 생산에 있어 유효성 및 안전성을 담보하기 위한 핵심품질특성(CQA)을 유지하면서, 동시에 공정을 개선하고 제형을 변경하고 생산 규모를 스케일업하면서 품질 재현성을 확보하는 것은 기술 난이도가 매우 높은 과정”이라고 말했다.

박영주 헬릭스미스 미국법인장은 “품목허가신청서(BLA) 심사 서류에서 CMC 부분이 차지하는 비중은 70%정도로 임상보다 훨씬 더 양이 많고 그 종류도 방대하다”며 “미국 유전자치료제 기업들이 CMC 부문에서 좌절되거나 시판허가 과정이 2~3년씩 지연되는 경우가 많은 만큼 이번 승인은 엔젠시스 기술이전에 긍정적인 요인으로 작용할 것”이라고 전했다.