[프레스나인] "세비도플레닙(Cevidoplenib)의 기술이전을 1년 안에 추진하겠다. 이달 열리는 바이오유럽에서 데이터를 기다리고 있는 잠재적인 파트너들과 협의를 시작할 예정이다."

윤태영 오스코텍 대표이사는 6일 한국거래소에서 열린 기업설명회에서 "글로벌 파트너링이 올해 회사의 주요한 목표"라며 이같이 말했다. 

윤태영 대표는 세비도플레닙이 면역혈소판감소증 글로벌 2상의 톱라인 발표를 통해 1차지표 유효성 입증에 실패했지만, 기술이전의 걸림돌이 되지 못할 것이라고 내다봤다. 

세비도플레닙 2상 톱라인 결과, 200mg와 400mg 반응률이 각각 46.2%(12명), 63.6%(14명)로 나타냈다. 문제는 플라시보의 반응률이 33.3%(4명) 나오면서 p-밸류(p-value)가 위약군 대비 200mg 0.504, 400mg 0.151로 통계적 유의한 차이를 보이지 않았다는 점이다. 

임상 피험자는 7일 이상 간격으로 혈소판 수치를 두번 체크해 3만µL 이하인 60명 대상(200mg 26명, 400mg 22명, 플라시보 12명)을 모집했다. 1차지표는 두번을 체크해서 혈소판 수치가 평균 3만µL 이상이면서 베이스라인(투약하기 전 혈소판 수치)의 2배 이상으로 설정했다. 

그는 "플라시보 군에서 거의 반응률이 나타나지 않을 것으로 보고 이같이 임상을 설계했다"며 "1~6회 방문에서 전혀 반응이 없다가 7번째 방문에서 혈소판 수치가 갑자기 5만µL이 넘어간 피험자 등 알 수 없는 이유로 플라시보 일부 환자에게 반응이 나타났다"고 강조했다. 

면역혈소판감소증 특성상 시기 또는 환자마다 혈소판 수치의 등락폭이 큰 것이 플라시보에서 반응률이 높게 나온 요인으로 풀이된다. 윤 대표는 피험자의 총 8회 방문 결과를 개별 도표화했을 때 플라시보는 거의 반응하지 않고 시험약에 반응이 좋다는 것을 확인할 수 있다고 피력했다.  

그는 "1차지표를 잣대로 숫자화하는 과정이 문제였다"며 "2상 모수가 충분했다면 통계적 유의성을 확보할 수 있었을 것"이라고 말했다. 이어 "2상 모수가 충분하지 않은 상황에서 1차지표를 무엇으로 잡느냐에 따라 (통계적 유의성 여부가) 왔다갔다 할 수 있다"며 "2상의 P밸류를 가지고 실패한 임상이라고 여기는 것은 잘못된 생각이라고 본다"고 주장했다. 

윤태영 대표는 경쟁약물의 임상 결과와 간접 비교를 통해 세비도플레닙의 경쟁력을 자신했다. 

세비도플레닙은 12주 동안 8번 방문 중에서 2번 연속 5만µL 이상인 경우 반응률이 41%를 보였다. 경쟁약물 사노피의 '릴자브루티닙(Rilzabrutinib)'은 24주 동안 진행한 1/2상의 1차지표(2번 연속 5만µL 이상)에서 40%를 나타냈다. 

가장 높은 기준이자 3상에서 1차지표로 설정해야 하는 6번 방문에서 4번 이상 5만µL 이상 경우는 세비도플레닙의 반응률이 27.3%를 나타냈다. 2019년 FDA에서 면역혈소판감소증 허가를 받은 리겔 파마슈티컬스(Rigel Pharmaceuticals)의 '포스타마티닙(fostamatinib)'은 3상에서 18%를 기록했다. 아르젠엑스(argenx)의 '에프가티지모드(Efgartigimod)'는 3상에서 22%를 나타냈다. 

윤 대표는 "경쟁약물의 3상이 모수도 크고 세비도플레닙의 2상 결과와 직접적인 비교는 어렵지만, 이들 3상 데이터를 미뤄 세비도플레닙이 좋으면 좋았지 경쟁력이 떨어지지 않는다고 확신할 수 있다"고 설명했다. 

오스코텍은 세비도플레닙의 2상 결과가 유의미하다고 판단하고 올 2분기 미국 FDA에 희귀의약품(ODD) 심사대상으로 신청하겠다는 계획이다. 기술이전 추진도 본격 진행한다. 

그는 "3상을 직접 하겠다는 것은 아니다. 라이선스 아웃을 통해 파트너가 바로 글로벌 3상에 진행할 수 있게 생식 독성 확인, 캡슐에서 정제로 전환 등 선제적으로 3상 준비를 할 것"이라고 말했다. 또한 "지역별, 전세계, 면역혈소판감소증 한정 또는 전체 판권 등 세비도플레닙의 기술이전 방식을 다각도로 검토하고 있다"며 "1년 안에 기술이전돼야 2024년 말에는 글로벌 3상에 돌입할 수 있다"고 피력했다. 

윤태영 대표는 다른 파이프라인 현황도 공개했다. FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)/AXL 이중 저해제 'SKI-G-801'은 올해 1상에서 최대내약용량(MTD)과 용량제한독성(DLT)을 확인할 예정이다. 내년 SKI-G-801과 면역관문억제제 PD-1 '키트루다'와 병용 임상 진입을 목표로 하고 있다. 타우 항체 'ADEL-Y01'은 오는 2~3분기에 미국 FDA에 1상 임상시험계획(IND)를 신청해 4분기부터 미국 임상에 돌입할 계획이다. 

한편, 오스코텍은 지난해 전환우선주(CPS) 발행과 유상증자를 통해 지난해 4분기말 1000억원 이상의 현금성자산을 보유하고 있다. 신약개발을 위한 충분한 유동성을 확보하고 있는 상태다.