[프레스나인] 에필바이오사이언스는 신약 후보물질인 EFIL-101이 현지시간으로 16일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 프래더윌리증후군(Prader-Willi syndrome, PWS) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 18일 밝혔다.

이번 승인을 통해 에필바이오사이언스는 개발 단계에 따라 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다.
 
프래더윌리증후군은 지능장애, 작은 키, 과식증(hyperphagia), 고도비만 등을 동반하는 유전질환이다. 환자들 대부분은 과식증과 고도비만으로 인해 조기 사망(평균 30세)에 이르는 것으로 알려져 있다. 생명을 위협하는 질환임에도 현재까지 전세계적으로 과식증 치료용 약물로 허가된 약이 없는 만큼 치료약물 개발이 필요한 실정이다.
  
이에 따라 에필바이오사이언스는 콜레스테롤 대사 조절 등을 기반으로 프래더윌리증후군 치료제, 국소지방 치료제, 약제내성 거세저항성 전립선암 치료제, 동물비만 치료제 등을 개발 중이다.

김정훈 에필바이오사이언스 연구소장은 “프래더윌리증후군 치료제 파이프라인은 현재 전임상 마무리 단계에 있다"며 "내년 중 1상 임상시험을 거쳐 2027년 3상을 완료”하는 것이 목표라고 밝혔다.

김공식 대표이사는 “이번 희귀의약품 지정은 프래더윌리증후군 환자와 가족 삶의 질을 온전히 바꿀 세계 최초 약물 개발에 발판을 마련했다는 데에 큰 의미가 있다”면서 “미충족 의료수요(unmet medical needs)가 있는 분야에서 신약들을 개발하기 위해 더욱 정진하겠다”고 강조했다.