[프레스나인] 파멥신은 식품의약품안전처로부터 황반변성 환자 대상 TIE2 활성 항체(PMC-403) 임상1상을 승인받았다고 23일 밝혔다. 

PMC-403의 1상은 최대 36명의 황반변성(nAMD) 환자들을 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가하는 방식이다. 최대내약용량(MTD)을 확인해 제2상 임상시험의 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상시험 기관은 분당서울대학교 병원 외 3개 의료기관이다.

황반변성은 망막의 노화로 인한 실명질환이다. 시신경 조직인 황반의 비정상적인 혈관이 원인으로, 전세계 인구 고령화로 인해 환자가 빠르게 증가하고 있지만 표준 치료제인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제로는 최적의 치료가 보장되지 못하고 있는 것이 현실이다. 기존 치료제들을 보완할 수 있는 새로운 기전의 치료제에 대한 기대 수요가 높다.

파멥신의 'PMC-403'은 TIE-2 표적 혈관정상화를 기전으로 하는 혁신(First-in-Class) 신약이다. 파멥신은 비임상 연구를 통해 TIE-2 신호전달을 활성화시켜 망막 내 혈관누수 현상 개선과 시신경 개선 효능을 확인했다. 이는 기존 항혈관내피성인자(anti-VEGF) 치료제가 해결하지 못한 근본적인 치료에 대한 가능성으로, 새로운 기전으로 안질환 치료시장의 미충족 수요를 해결할 것으로 기대된다. 최근 국제학술지 EMM(Experimental & Molecular Medicine)을 통해 관련 연구결과를 공개했다.

유진산 파멥신 대표는 "기능저하 병적 혈관과 관련된 다양한 희귀질환 환자들이 있지만 질환동물모델이 없어 치료제 개발에 어려움을 겪고 있다”며 “이번 국내 임상 1상으로 'PMC-403'에 대한 인체 안전성이 확인되면 혈관질환 관련 희귀의약품 개발도 추진력이 생길 수 있다”고 기대감을 밝혔다.

한편, 'PMC-403'은 국립보건원(NIH)과의 공동연구를 통해 전임상 데이터를 확보했다. 이를 활용해 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 전신 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.