[프레스나인] 알지노믹스가 미국에서 두번째 희귀의약품 지정을 받았다. 

25일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 24일 알지노믹스가 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme) 플랫폼 기술을 적용한 악성 신경교종 치료물질에 대해 희귀의약품으로 지정했다. 

선정 기술은 '암 특이적 인간 텔로머라제 역전사효소(hTERT) RNA를 절단하고 단순 헤르페스 바이러스 티미딘 키나아제(HSV-TK)로 치환할 수 있는 리보자임 발현 아데노바이러스 요법'이다. 

알지노믹스의 기술은 질병을 초래하는 표적 RNA를 제거하고 치료 RNA를 교체하는 방식이다. 암 세포의 증식능력을 조절하는 효소인 텔로머라아제(hTERT)가 표적 RNA다. 

암 성장에 중요한 역할을 하는 텔로머레이즈 RNA를 제거하고 그 자리에 HSV(단순헤르페스바이러스) 유래 유전자(HSV-TK)를 집어넣는 방식이다. HSV-TK 유전자 치료는 항바이러스제인 '간시클로버'에 특이적으로 작용한다. 결국 간시클로버가 암세포를 공격하게 하는 것이다. 

희귀의약품 지정으로 알지노믹스의 플랫폼 기술 가치가 더욱 커질 전망이다. 희귀의약품으로 지정되면 연구개발비 세금감면, 허가심사비용 면제 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다. 또한 우선심사 및 가속심사 여부 결정시에도 유리하게 작용할 수 있다. 

한편, 알지노믹스는 올해 1월 간세포암 치료제 'RZ-001'에 대해서도 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 지난해 11월에는 FDA로부터 교모세포종 적응증에 대해 패스트트랙(Fast track)으로 지정받았다. 교모세포종은 신경교종의 하위 개념으로 신경교종 중에서 가장 악성도가 높은 질환이다.