[프레스나인] 엠테라파마는 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 파킨슨병 치료제 MT101에 대한 임상 2a상 시험계획(IND)에 대해 현지시간 14일 승인을 받았다고 밝혔다.

MT101은 경구제로서 증상 개선과 근원적 질환개선(disease-modifying)이 모두 가능한 복합기전을 가진 신약 파이프라인이다. 도파민(신경전달물질)의 생성과 생존에 관여하는 ‘Nurr1’ 단백질의 전사인자 발현과 활성화를 유도하여 도파민 신경세포 사멸 억제, 시냅스 신경전달 개선, 세포 내 미토콘드리아 기능장애 개선 및 뇌신경염증을 억제하는 신규 소재로서, 프로테아좀(proteasome) 활성화를 유도해 파킨슨병 원인물질로 알려진 알파-시누클레인(α-synuclein)의 응집을 억제하는 기전이다. 

해당 연구는 한국연구재단 바이오·의료기술개발사업 지원을 받아 수행했으며, 우수한 연구개발성과를 인정받아 한국연구재단과 한국과학기술기획평가원으로부터 사회문제해결 R&D 우수성과에 선정되기도 했다.
앞서 MT101의 안전성, 내약성 및 약동학 프로파일을 평가하기 위해 건강한 성인 48명 (65세 이상 건강인 포함)을 대상으로 진행된 미국 임상 1상(NCT05844787) 결과, 단일용량상승시험(SAD; single-ascending dose study)과 다중용량상승시험(MAD; multiple-ascending dose study)에서 모두 안전성과 내약성에 문제가 없음을 확인했다.

올 하반기부터 미국에서 개시 예정인 임상은 ‘초기 파킨슨병 환자에서 MT101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 임상 2a, 무작위, 다기관, 이중맹검, 위약 대조 연구’로서, 초기 파킨슨병 환자 120명을 대상으로 총 12주간 투약 전후 운동장애지표(MDS-UPDRS score 등) 개선 여부와 함께 뇌척수액(CSF; cerebrospinal fluid)에서의 알파-시누클레인(α-synuclein) 응집체 측정 및 바이오마커 탐색을 위한 단백체학(proteomics) 분석 등을 진행할 예정이다. 임상 2a시험은 2024년말 완료를 목표로 올 하반기에 본격적으로 착수할 예정이다. 

엠테라파마 관계자는 “이번 임상시험에서 임상 효력과 함께 바이오마커의 개선 입증 시, 글로벌 기술수출 성과가 조기에 가시화될 것으로 기대하고 있으며, 실제로 일부 다국적 제약 기업들이 MT101에 먼저 관심을 보이면서 BIO US, BiotechShowcase 등에서 여러 차례 다국적기업들의 관계자들을 만나 논의를 진행 중에 있다”고 말했다.