[프레스나인] 헬릭스미스는 새로운 플라스미드 DNA 유전자치료 기술이 중국 특허 등록에 성공했다고 16일 밝혔다. 

회사는 중국 특허청으로부터 2035년까지 HGF(간세포성장인자)와 SDF-1α(기질세포유발인자1α) 유전자의 조합을 통한 말초동맥질환 치료 기술의 독점 권리를 보장받는다. HGF는 엔젠시스(VM202)를 통해, SDF-1α는 플라스미드 DNA 제품 ‘pIKO(피아이코)’를 통해 전달된다.

pIKO는 헬릭스미스 연구팀이 개발한 신규 유전자치료제다. 선도제품인 엔젠시스의 생물학적 활성을 크게 높이고, 질환에 대한 적용 범위를 확대시킬 수 있는 제품이다. 엔젠시스에 탑재된 HGF 유전자와 상호 작용을 통해 혈관형성 과정에서 시너지 효과를 낼 수 있는 유전자를 발굴하던 중에 개발된 것이다.

엔젠시스는 그 자체로도 여러 질환들에서 효능이 있지만, 혈관생성 활성을 증가시킬 수 있다면 그 적용 범위가 더욱 확대될 수 있다. 헬릭스미스 연구진은 HGF와 함께 사용했을 때 혈관생성 활성이 추가적 혹은 시너지적으로 증가할 수 있는 유전자들을 스크리닝했다. 

이 과정에서 SDF-1α 유전자를 발굴했고, 이를 발현하는 pIKO를 만들었다. 중증하지허혈 동물모델에서 엔젠시스 단독 투여보다 pIKO와 병용 투여 시 더욱 뛰어난 치료 효과를 입증했다. pIKO는 엔젠시스와 복합 사용 시에 다양한 종류의 말초동맥질환에 사용될 수 있다.

이 기술은 지난 2017년 국내에서, 2019년 일본에서, 2020년 유럽에서 등록되었는 바, 중국은 4번째로 등록된 시장권이다. 중국에서 말초동맥질환 환자는 2017년 기준 약 4000만명으로 추정되는데 그 범위가 넓어 당뇨병성 혈관질환, 중증하지허혈, 파행증, 당뇨발 등의 질환들이 이에 속한다. 상당수의 말초동맥 환자는 당뇨병과 겹친다. 고혈당이 혈관을 좁히거나 막을 수 있기 때문이다. 중국의 당뇨병 환자는 약 1억명으로 추산되는데 전증 환자까지 포함한다면 전체 인구 수의 약 10% 정도로 보고 있다.

헬릭스미스는 이미 중국에서 파트너사와 함께 중증하지허혈(CLI)로 임상 3상을 실시하고 있다. CLI는 가장 극단적인 형태의 말초동맥질환이다. pIKO 기술은 엔젠시스의 치료 효과를 높일 수 있기 때문에 엔젠시스와 병용 투여해 치료효과를 증대시키고 적용 질환의 범위를 넓힐 수 있다. 이번 특허 획득을 통해 엔젠시스 복제품의 조기 출현을 막을 수도 있다.  

유승신 헬릭스미스 대표이사는 “헬릭스미스는 엔젠시스를 중심으로 많은 차세대 플라스미드 DNA 파이프라인을 확보하고 있다. 그 중 하나인 pIKO는 말초동맥질환에서 엔젠시스의 활성을 증가시킬 수 있기 때문에 엔젠시스 시장을 더욱 확대시켜 나갈 수 있다. 특히 이를 통해 바이오시밀러의 등장을 원천적으로 차단할 수 있는 기회를 만들었다”고 말했다.