[프레스나인] 헬릭스미스는 ‘바이오 디지털(BIO Digital) 2021’에서 후보물질들에 대한 개발 현황을 소개한다고 10일 밝혔다. 

바이오 디지털은 미국바이오협회가 주관하는 국제 바이오 비즈니스 행사로 1993년부터 매년 미국 주요 도시에서 개최되고 있으며, 올해는 코로나19로 인해 10일부터 9일간 온라인으로 열린다. 10일과 11일에는 참가 기업들의 발표가, 14일부터 18일까지는 일대일 바이오 파트너링이 진행된다. 올 행사에는 약 2900개 이상의 바이오 기업에서 5000명 이상의 관계자들이 참가할 예정이다.

헬릭스미스는 이번 발표에서 유전자치료 분야 전반에 걸쳐 플랫폼 기술을 보유하고 있음을 강조하고, 이미 개발한 플라스미드 DNA, AAV, CAR-T 등 다양한 유전자치료제에 대해 임상 중이거나 준비 중임을 밝힐 계획이다. 

특히 세계 최초로 유전자치료를 이용해 당뇨병성 신경병증(DPN)을 근본적으로 치료하는 임상 3상이 진행 중임을 알리고, 이미 실시한 DPN 임상 2상, 3상 데이터를 통해 엔젠시스가 탁월한 유효성과 재생 능력이 있음을 어필하겠다는 생각이다.  

또 엔젠시스에 대한 라이센싱, 글로벌 및 지역 판매권 이전, 공동 임상 등과 관련해 다양한 파트너링 기회가 있음을 알릴 예정이다. 

헬릭스미스에 따르면 엔젠시스는 당뇨병성 신경병증에 대한 두 번째 미국 임상 3상(3-2)을 진행 중이다. 근위축성 측삭경화증(ALS) 미국 임상 2a상은 지난 3월 첫 투약을 시작했으며, 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 임상 1/2a상은 지난 달 마지막 환자 투약을 완료 후 추적 관찰 중에 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “업계 전문가들이 모인 최대 규모 컨퍼런스에서 우리사의 연구개발 및 임상 현황을 발표할 수 있어 영광스럽다”면서 “글로벌 제약·바이오사들에게 우리 기술력을 적극 홍보해 긍정적인 결과를 내도록 노력하겠다”고 말했다.

한편, 미국 식품의약국(FDA)는 ALS 치료제로서 엔젠시스에 대해 2014년 희귀의약품(Orphan Drug)과 2016년 패스트트랙(Fast Track)으로, DPN 치료제로서 엔젠시스(VM202-DPN)에 대해 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.