[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’를 사용해 샤르코마리투스병(CMT)을 치료하는 특허를 출원했다고 10일 밝혔다. 국내에 출원된 이 특허는 조만간 해외 특허 출원으로 연결될 예정이다.

CMT는 선천성 말초신경병증으로 신경전도에서 중요한 역할을 하는 수초(Schwann cells)에 문제가 생겨 발생하는 질병이다. 

운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생한다. 희귀질환으로 분류돼 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서는 환자 수가 많다. 

헬릭스미스는 CMT 치료제로서 엔젠시스의 개발 가능성을 시험하기 위해 임상 1/2a상을 실시했고, 지난 9일 그 톱라인 결과를 발표했다. 이번 임상시험에서 엔젠시스는 뛰어난 안전성을 보였고, 주요 유효성 지표에서도 개선이 관찰됐다. 

기능장애척도(Functional Disability Scale), 전반적 신경장애 한계 척도(Overall Neuropathy Limitation Scale), CMTNS-v2(CMT 신경병 점수 v2) 분석에서 개선이 관찰됐으며, MRI를 통해 신경병증으로 인한 근육 소실 감소가 확인됐다.  

이번 특허는 이러한 인체에서의 결과를 활용해 기존의 특허를 강화하고 적응증을 확장하는데 목적이 있다.

박영주 헬릭스미스 임상개발본부 박사는 “이번 임상을 통해 엔젠시스의 바이오 활성을 이용해 많은 종류의 질환을 치료할 수 있다는 걸 다시 한 번 실감했다”면서 “이번 특허 출원은 CMT 분야에서 엔젠시스의 시장 경쟁력 및 독점성을 강화하는 계기가 될 것”이라고 말했다.