[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 임상 3-1상 연구 결과가 국제의학저널 CTS(Clinical and Translational Science)에서 2021년 가장 많이 다운로드된 논문 상위 10위에 들었다고 14일 발표했다.

CTS의 알테아 게르딩(Alethea Gerding) 편집장은 “헬릭스미스 엔젠시스의 DPN 임상 3상 논문은 3000회 이상 다운로드됐으며, 이는 전세계적으로 광범위한 독자층이 관심을 보이고 있음을 의미한다. 헬릭스미스의 이번 논문은 중개과학의 가치를 명확하게 보여준다”고 말했다.

해당 논문은 지난해 5월 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)’가 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과(Notable Clinical Trial Results 1Q21)’로 선정한 바도 있다.

헬릭스미스의 이번 논문은 미국 노스웨스턴대학교(Northwestern University)의 신경과 교수인 존 케슬러(John Kessler)가 주저자다. 연구자들은 DPN 3-1상 전체에서 엔젠시스(VM202)가 높은 안전성을 보였고, 확대임상(extension trial)인 3-1b상에서는 그 유효성이 뛰어났다고 밝혔다.

엔젠시스(VM202)의 효과가 주사 후 무려 8개월 지속된다는 점과 DPN 환자들에게 가장 많이 사용되고 있는 가바펜틴 계열의 약물을 복용하지 않는 환자에서는 진통 효과가 더욱 뛰어난 점을 주목했다. 연구자들은 엔젠시스(VM202)가 재생의약의 잠재력을 가진 약물로서 DPN을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성에 대해 강조했다. 결론적으로 연구자들은 미충족 의료요구(unmet medical needs)가 매우 큰 DPN 분야에서 엔젠시스(VM202)에 대해 차세대 치료제로서 높은 기대감을 표시했다.

김선영 헬릭스미스 대표이사 박사는 “DPN 3-2상도 코로나19 팬데믹 속에서도 순조롭게 진행되고 있으며, 올해 말까지 톱라인 데이터를 얻을 수 있기를 기대한다”고 말했다.

헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 이는 환자가 백만명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.