[프레스나인] 셀리버리는 TSDT 플랫폼기술과 유전자치료법을 융합하여 알츠하이머병 (Alzheimer’s Disease: AD)을 타겟으로 한 치료신약의 본격 개발에 나섰다고 밝혔다. 현재, 유전자치료법에 TSDT 플랫폼기술을 적용해 파킨슨병 (Parkinson’s Disease: PD) 치료신약을 개발중인 상황에서, 퇴행성뇌질환 중 최대 환자수를 갖는 알츠하이머병 (AD) 으로 확대해 더 큰 시장을 공략하려는 전략이다.

세계보건기구 (WHO)에 따르면, 알츠하이머병 인구는 치매 (dementia)의 70~80%를 차지하는 것으로 조사됐으며 치매인구는 2030년 7600만명, 2050년에는 1억3500만명으로 증가할 것으로 예측되고 있다. 급속히 진행되고 있는 인구 고령화를 감안한다면, 알츠하이머병 환자규모는 2030년 기준으로 파킨슨병 (PD) 환자규모의 5배 이상이 될 것이며, 치료제 시장 역시 폭발적인 증가가 예상되는 상황이다. 

셀리버리는 기존 유전자치료법에 TSDT 플랫폼기술이 융합할 경우, 유전자치료제가 가지는 한계인 고농도의 바이러스를 이용해야 한다는 점과 고가의 생산비용을 극복할 수 있다는 연구결과를 도출했다. TSDT 플랫폼기술과 유전자치료법이 융합된 경우, 치료효율성, 안전성 및 경제성을 확보할 수 있다는 것으로써 이는 지속적인 증가추세를 보이는 파킨슨병 (PD) 및 알츠하이머병 (AD) 환자들의 치료부담 감소로 이어질 수 있는 주목할 만한 성과이다. 

현재 미국 FDA에 승인되어 시판되고 있는 대표적인 유전자치료제로는 유전성 망막질환 치료제 럭스터나 (Luxturna®, 노바티스) 와 척수성 근위축증 치료제인 졸겐스마 (Zolgensma®, 노바티스) 가 있다. 이 유전자치료제들은 각각 1조 5000억개와 백십조개의 바이러스가 안구와 같은 국소부위 및 체구가 작은 생후 2세 미만의 영아에게만 투여되어야 치료효능을 발휘할 수 있다. 이렇게 엄청난 숫자의 바이러스를 투여해야 하므로, 럭스터나는 1개의 안구 당 6억원, 졸겐스마는 2세 미만 영아에 대한 1회 투여에 29억원이라는 천문학적 생산비용이 드는 한계점을 갖고 있는 실정이다. 

이러한 범용화를 막고 있는 한계점을 극복하기 위해, 셀리버리는 이 유전자치료법에 TSDT 기술을 적용함으로써, 약물 내 바이러스 숫자를 최대 1억배 즉, 백만단위 수준으로 바이러스 숫자를 낮추어 약물의 효율성을 증대시킴과 동시에, 안전성을 높이고 약물의 생산단가를 낮춤으로서 치료비용을 획기적으로 낮추는 것이 가능하다는 충분한 근거를 확보했다. 이러한 연구·개발 데이터를 근거로 현재 셀리버리측은, 복수의 글로벌 제약사들과 TSDT 플랫폼기술과 유전자치료법 융합에 대한 구체적인 사업논의가 오가고 있는 중이다.

셀리버리 사업개발 책임자는, “모든 상황은 비밀유지 계약에 의해 자세히 밝힐 수는 없으나, 유전자치료제 개발에 적극적인 글로벌 10위권 내 제약사들과 라이센싱-아웃 (L/O)의 구체적인 사업 성과를 낼 수 있을 것”이라고 밝혔다.