[프레스나인] 헬릭스미스는 아데노 부속 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘NM301’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 동물 실험 결과가 ‘진 테라피(Gene Therapy)’에 게재됐다고 27일 밝혔다. 

NM301은 간세포성장인자(HGF) 이형체를 발현시킬 수 있는 서열을 탑재한 AAV 기반의 유전자치료제다. 이번 실험에선 NM301을 ALS 질환 모델 쥐의 척수강 내로 투여해 그 효능을 평가했다. 특히, 이번 연구에선 유전자발현 효율과 생산성이 최적화된 NM301 개량형을 사용해 실험을 진행했다.

그 결과, 개량된 NM301의 경우 기존 프로토타입보다 훨씬 더 생체 내 발현율이 우수했다는 게 회사측 설명이다. 이를 ALS 모델에 척수강 내 주입했을 때 운동 뉴런의 퇴행이 지연된 것이다. 또 NM301 투여군에선 살아 있는 운동뉴런의 개수가 대조군 대비 더 많았고, 성상 세포와 미교아 세포의 활성화가 크게 감소됐다.

해당 결과는 ‘네이처(Nature)’ 자매지인 진 테라피를 통해 논문으로도 최종 승인돼 영국 시각 지난 24일 게재됐다. 

NM301은 지난해 10월 헬릭스미스가 발표한 ALS 치료제 집중 개발 프로그램인 ‘DART(Defeating ALS through Regenerative Therapeutics)’에 엔젠시스(VM202), VM507과 함께 포함된 중요 파이프라인이다. 회사는 이번 동물실험 결과로 인해 ALS 치료제 개발을 위한 전임상 및 임상 프로젝트들이 더욱 탄력을 받을 것으로 기대하고 있다. 

유승신 헬릭스미스 대표이사는 “ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 치명적인 질환이지만 대부분 그 발병 원인이 규명돼 있지 않다”면서 “2a상 임상시험에서 주 평가지표를 달성한 엔젠시스와 더불어, NM301 또한 동물 모델에서 ALS 치료제로서의 가능성을 보인 만큼 추가적인 연구개발을 진행해 향후 1~2년 내 임상에 진입하는 게 목표”라고 밝혔다.