[프레스나인] 에스티팜의 미국 파트너사인 애비디티 바이오사이언시스(Avidity Biosciences)가 올리고뉴클레오타이드를 이용한 신약후보물질로 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 희귀의약품 지정으로 조기 상업화 가능성을 높였다. 에스티팜이 올리고뉴클레오티드 공급처로 유력한 상황이다. 

11일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 10일 애비디티의 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 'AOC1044'에 대해 희귀의약품으로 지정했다. 

듀센 근이영양증은 X염색체에 있는 디스트로핀 유전자 이상으로 팔이나 다리, 몸통 등에 위치한 근육이 비정상적으로 발달하는 희귀질환이다. 디스트로핀이라는 단백질을 생성하지 못하게 하는 유전적 돌연변이에 의해 발생한다. 

AOC1044는 '항체-올리고뉴클레오티드 복합체'를 이용해 돌연변이가 일어나는 '엑손44'를 건너뛰어(skipping) 디스트로핀 단백질을 생성하는 기전이다. 애비디티는 전임상에서 '항체-올리고뉴클레오티드 복합체'를 마우스 모델에 처리하면 엑손44 결손 유도가 50배 증가하는 것으로 확인했다. 

현재 AOC1044는 미국 패스트트랙으로 승인받아 64명 피험자를 대상 미국 1/2상을 지난해 11월 착수했다. 올해 4분기에 건강한 피험자를 대상으로 한 임상 데이터를 공개할 예정이다. 임상 완료 목표 시점은 2025년 3월이다. 

이로써 애비디티는 근긴장성이영양증 'AOC 1001'(2021년 7월), 안면견갑상완형 근위축증 'AOC1020'(2023년 2월) 등을 포함해 '항체-올리고뉴클레오티드 복합체' 후보물질로 3번째 미국 희귀의약품 지정을 받았다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받아 상업화 속도를 앞당길 수 있다. 

애비디티 파트너사인 에스티팜이 위탁개발생산(CDMO)의 수혜를 입을 것으로 기대된다. 미국FDA c-GMP(우수의약품품질관리기준) 기준으로 올리고뉴클레오티드를 생산할 수 있는 기업은 에스티팜을 포함해 전 세계 3개사뿐이다. 에스티팜은 애비디티와 전략적 파트너 관계를 맺고 있어 고객사로 유력한 상황이다. 

에스티팜은 '연구개발 및 사업전략'을 목적으로 2018년부터 2차례에 걸쳐 애비디티의 전환사채(CB)를 약 12억원에 취득했다. 올해 3월말 에스티팜이 보유한 애비디티의 지분율은 0.27%(14만5915주)다.