[프레스나인] 알지노믹스가 개발 중인 간세포암 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 

22일 업계에 따르면 미국 FDA는 알지노믹스의 간세포암 유전자치료제 'RZ-001'에 대해 희귀의약품으로 승인했다. 

RZ-001은 알지노믹스가 보유한 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme) 플랫폼 기술을 적용해 개발 중인 항암제다. 리보핵산 치환효소 플랫폼 기술은 질병을 초래하는 표적 RNA를 제거하고 치료 RNA를 교체 및 발현시키는 기전이다. 

RZ-001의 표적 RNA는 암 세포의 증식능력을 조절하는 효소인 텔로머라아제(hTERT)다. 암세포에선 텔로머레이즈 활성을 가지며, 암의 전이에도 텔로머레이즈가 영향을 미치고 있다. 다만 정상세포에도 텔로머레이즈 활성이 나타나기 때문에 독성 우려가 있다.  알지노믹스는 암 특이적 유전자만을 표적으로 하도록 아데노바이러스(Adenovirus) 전달체를 활용한 리보핵산 치환효소를 통해 이 같은 문제를 해결했다. 

RZ-001은 식약처와 FDA로부터 임상계획승인을 받아 1/2a상 임상시험을 진행중이다. 대상 피험자는 간동맥색전술(TACE)에 반응하지 않는 간암 환자이며, 전신치료제를 사용하기 전에 우선적으로 선택할 수 있는 치료제로 개발중에 있다. 

알지노믹스는 지난 11월 FDA로 패스트트랙(Fast track)으로 지정받은 교모세포종(Glioblastoma)을 포함해 RZ-001의 적용 암종을 확대해 나가고 있으며, 로슈(Roche)와 임상협력을 체결하는 등 글로벌 제약사와의 협업을 통한 임상개발도 활발히 진행하고 있다. 

이성욱 알지노믹스 대표이사는 "간암은 진행단계별로 여전히 효과적인 치료제가 절실한 상황이며 RZ-001이 새로운 치료옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, 희귀의약품으로 지정되면 연구개발비 세금감면, 허가심사비용 면제 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다. 또한 우선심사 및 가속심사 여부 결정시에도 유리하게 작용할 수 있다.