[프레스나인] 펩트론은 '스마트데포' 기술을 활용해 비만치료제는 물론 항암제까지 도전하는 등 활용 범위를 계속해서 넓혀가고 있다. 그 일환으로 펩트론은 희귀질환인 연골무형성증의 치료제 개발에도 도전하고 있다.

연골무형성증은 골 성장에 유전적으로 장애가 발생하는 질환으로, 사지가 불균형한 저신장의 가장 흔한 원인으로 꼽힌다. 콜라겐 형성과 세포나 뼈의 구조 형성에 관여하는 FGFR3(Fibroblast growth factor receptor 3) 유전자에 돌연변이가 발생, FGFR3가 과활성화되면서 나타난다. FGFR3가 과활성화되면 MAPK(Mitogen-Activated Protein Kinase) 경로를 포함한 여러 신호전달경로를 활성화시키는데, MAPK 경로는 연골세포의 성장 억제에 기여해 연골무형성증이 나타나게 되는 것이다.

이에 펩트론은 연골 세포를 자극하고 성장 신호를 전달하는 NPR-B(Natriuretic peptide receptor type B) 수용체에 작용해 cGMP(Cyclic guanosine monophosphate)를 생성, MAPK를 억제하는 기전의 PND3174 개발에 나선 것이다.

펩트론은 지난해 10월 식품의약품안전처에 PND3174의 임상1a상 시험계획(IND)을 신청했으며, 식약처의 승인과 함께 본격적인 개발에 돌입할 것으로 예상된다.

PND3174는 기존 치료제보다 환자의 투약 편의성을 크게 향상시킬 것으로 기대된다. 스마트데포 기술을 적용해 기존 치료제보다 투여 주기를 월등하게 연장시키기 때문이다.

현재까지 허가 받은 연골무형성증 치료제는 미국 바이오마린이 개발한 '복스조고(성분명 보소리타이드)' 뿐이다. 국내에서는 삼아제약이 지난해 말 허가를 받았다.

복스조고의 경우 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상의 소아를 대상으로 매일 투여해야 해 환자들은 상당한 부담을 느낄 수밖에 없다.

반면 펩트론의 PND3174는 2주 1회 또는 월 1회 투여를 목표로 하고 있어, 개발에 성공하면 이 같은 부담을 줄이는 동시에 환자와 보호자의 삶의 질까지 개선할 수 있을 것으로 기대된다.