[프레스나인] 지트리비앤티는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 OKN-007을 이용해 개발 중인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma)의 희귀소아질환치료제 개발을 본격적으로 추진하기 위해 FDA와 미팅을 통해 임상 1/2상 개발에 대한 협의를 가졌다고 8일 밝혔다.

지트리비앤티는 이번 논의을 통해 FDA로부터 이번 임상의 환자군 선정, 용량 결정, 종양 진행 평가 계획 등 중요 사항에 대해 동의를 얻었다. 향후 신약 허가를 고려한 비교군 선정에 있어서도 소아 희귀질환이라는 환자군의 성격을 고려해 비교군을 실제 임상 시에 모집하는 대신 기존 환자 데이터를 적극적으로 활용하는 방법에 대해 집중적으로 논의를 진행했다.

FDA는 이번 미팅에서 약동력학 평가와 표준 방사선 치료법 등의 세세한 부분까지 조언했다. 이는 중증소아희귀질환인 DIPG의 치료제를 개발하는 신약개발사에 대한 지원과 기대를 표명한 것으로 해석된다.

FDA는 희귀질환 또는 중증질환에 대하여 치료제를 개발하는 개발사에게 다양한 혜택을 주고 있다. 특히 소아희귀질환의 경우는 그 효과가 충분히 입증될 경우 빠른 시간 내 신약을 허가해 준 사례도 있다.

최근 소아희귀질환치료제의 신약 허가를 받은 사례로 2019년 Sarepta Therapeutics의 뒤센형 근이영양증 치료제인 Vyondys53(golodirsen)가 임상 1/2상만으로 효과를 입증해 신약 허가를 받았다. 2017년 Biomarin의 바텐병 치료제인 Brineura(cerliponase alfa) 역시 임상 1/2상의 단계에서 신약 허가를 받은 사례가 있다
 
회사 관계자는 “OKN-007을 이용한 DIPG의 비임상 스터디 목록과 그 결과를 FDA 미팅을 통해 임상진입에 필요한 요건을 충분히 갖췄음을 충분히 인정받았다”며 “소아희귀질환 치료제의 개발과 관련해 당사가 제안한 DIPG 임상 1/2상의 개발 계획의 적극적 동의는 물론, 제조 및 품질관리 등의 동의가 진행된 만큼 빠른 시일 내 임상 1/2상을 진행해 신약허가에 도전할 예정”이라고 말했다.