[프레스나인] 큐리언트가 개발 중인 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)로부터 부룰리궤양 적응증으로 희귀의약품 지정을 받았다. 세계보건기구(WHO)와 협업을 통해 부룰리궤양치료제 개발을 목표로 올해 글로벌 2상에 착수하겠다는 계획이다.

14일 업계에 따르면 FDA는 지난 13일 큐리언트의 '텔라세벡(Telacebec)'의 부룰리궤양 적응증에 대해 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정했다.

텔라사벡은 큐리언트가 한국파스퇴르연구소로부터 결핵치료제 기초 기술을 도입해 개발 중인 혁신신약 후보물질이다. 부룰리궤양은 마이코박테리움 울세란스(Mycobacterium ulcerans)의 감염에 의해서 발생하는 피부괴사 질환으로 주로 아프리카와 호주, 남미 등에서 발생한다. 현재까지 마땅한 치료제가 없는 난치성 질환이다.

큐리언트는 내성 결핵치료제로 개발하고 있는 텔라세벡의 부룰리궤양으로 적응증 확대를 계획하고 있다. 연구자임상에서 연이어 부룰리궤양에 대한 텔라사벡의 치료 효과를 확인했다. 2019년 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications), 2020년 미국미생물학회의 Antimicrobial Agents and Chemotherapy(AAC) 저널은 텔라세벡의 부룰리궤양 효능과 안전성을 확인하고, 이 같은 연구결과를 발표했다. 

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.

큐리언트 관계자는 "부룰리궤양은 환자수가 적은 희귀질환이어서 소규모 임상으로 허가가 가능한 질병으로 결핵 개발과 별도로 임상을 추진할 것"이라며 "WHO 같이 협의해 공동으로 글로벌 임상을 수행할 계획"이라고 강조했다.

큐리언트는 텔라세벡으로 다제내성결핵치료제 적응증의 경우 미국FDA 승인 하에 남아프리카공화국에서 초기 임상 2상을 완료했다. 아토피성피부염 적응증의 경우 미국에서 후기 임상 2상을 진행하고 있다.