[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 첫번째 미국 임상 3상(3-1상, 3-1b상)에 대한 연구결과가 국제의학저널 ‘Clinical and Translational Science’에 발표됐다고 21일 밝혔다.

미국 노스웨스턴대학교(Northwestern University)의 신경과 교수인 존 케슬러(John Kessler)가 주저자인 이 논문에서, 연구자들은 3-1상 전체에서 엔젠시스(VM202)가 높은 안전성을 보였고, 확대 임상 (extension trial)인 3-1b상에서는 그 유효성이 뛰어났다고 설명했다.

엔젠시스(VM202)의 효과는 주사 후 8개월 지속했다. 가바펜틴 계열의 약물을 복용하지 않는 환자에서는 진통 효과가 더욱 뛰어났다.
 
엔젠시스(VM202)의 DPN에 대한 첫번째 미국 임상 3상은 총 12개월 동안 3-1상(9개월, 500명의피험자)과 3-1b상(3개월 연장, 101명의 피험자), 2개의 독립적 임상으로 나눠 진행했다. 3-1상은 안전성을 입증했으며, 3-1b상은 위약에 비해 임상적으로 유의미한 통증 감소를 보여주었다.

이중맹검 위약 대조 연장 연구인 3-1b상의 경우, 마지막 주사 후 8개월 간 지속적인 진통 반응을 유지했다. 이는 엔젠시스(VM202)가 질병 진행을 개선해 재생의약 가능성이 매우 높음을 시사했다.

임상 2상 때와 같이, 기존 DPN 치료제로 널리 쓰이고 있는 프리가발린과 가바펜틴 같은 가바펜티노이드 계열의 약물을 복용하지 않는 피험자에게서는 통증 감소 효과가 더욱 큰 것으로 나타났다.

좀 더 구체적으로 살펴 보면, 첫 주사 후 6, 9, 12개월에서 엔젠시스(VM202)는 위약을 투여받은 환자와 비교하여 통증 점수 평균 차이가 각각 1.1, 0,9, 0.9로서 통계적으로 유의미한 차이를 보였다.

반면 101명의 피험자 중 53명(52%)은 임상기간 동안 가바펜티노이드를 복용하지 않았다. 이 환자 군에서는 위약을 투여받은 환자 대비, 통증감소 효과가 6, 9, 12개월에서 각각 -1.3, -1.2, -1.5로서 통계적으로 더욱 크게 유의미한 차이를 보였다. 가바펜틴 계열 약물을 사용한 사람들에서도 진통 효과는 있었으나 위약 대비 통계적으로 유의미하지는 않았다. 이 결과들은 지난 임상 2상 때와도 유사한 것이다.

미국 노스웨스턴대학교 존 케슬러 교수는 “기존의 DPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 효능이 낮고 부작용은 많다. 임상 3-1상은 운영 문제(operational issues)로 인해 유효성 해석이 어려웠지만, 확대 임상에서는 엔젠시스(VM202)의 효과를 명확하게 볼 수 있었다. 두번째 임상 3상에 거는 기대가 매우 크다”고 말했다.

헬릭스미스는 현재 미국에서 DPN 임상 3-2상을 진행 중이다. 미국에서 환자 152명을 대상으로 15개 임상시험센터에서 진행되며, 지난 11월 첫 환자에 대한 투약을 완료했다. 3번째 3상인 DPN 3-3상도 코로나19 상황에 따라 언제든지 시작할 준비를 갖추고 있다.