[프레스나인] 안트로젠이 이영양성 수포성 표피박리증 대상 동종유래 중간엽줄기세포 패치제로 미국 임상 2상에 돌입한다. 해당 물질은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받아 2상 자료 만으로도 안전성과 유의성을 입증하면 조건부허가가 가능하다. 

19일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 안트로젠은 이영양성 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa: DEB)을 대상으로 'ALLO-ASC-SHEET'의 안전성과 효능을 평가하기 위한 미국 2상을 지난 15일 사이트에 게재했다. 

이번 2상은 4~60세 이영양성 수포성 표피박리증 피험자 6명을 대상으로 진행한다. 임상 개시 시기는 내년 1월1일이며, 임상 완료 목표 시점은 2024년 2월이다. 

임상 설계는 실험군(ALLO-ASC-SHEET+드레싱)과 대조군(일반 하이드로겔 시트)을 비교하는 방식이다. 1차지표는 37주 동안 시험군과 대조군의 안전성, 이상반응 비교 등이다. 
 
'ALLO-ASC-SHEET'는 지방에서 추출한 동종유래 중간염줄기세포를 넣은 하이드로겔 패치제다. 환부에 부착하면 줄기세포가 환자의 섬유아세포를 자극해 피부와 혈관의 재생을 돕는다. 

안트로젠은 올초 일본에서 이영양성 수포성 표피박리증 적응증으로 'ALLO-ASC-SHEET'의 3상을 승인받았다. FDA가 안트로젠이 제출한 일본 2상 데이터에 대한 유의성을 인정하면서 바로 미국 2상에 돌입한 것이다. 

'ALLO-ASC-SHEET'는 미국 2상에서 안전성과 유의성을 입증하면 바로 조기 상업화가 가능하다. 2018년 FDA로부터 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 희귀의약품 지정을 받았기 때문이다. 

희귀의약품으로 지정을 받으면 3상을 진행하는 동시에 2상 자료 만으로 조건부 허가가 가능하다. 임상시험 승인·허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용 면제, 세금감면, 품목허가 취득 후 7년 간 시장 판매 독점권 등 다양한 혜택도 주어진다.

안트로젠은 이영양성 수포성 표피박리증뿐만 아니라 당뇨병성 족부궤양 대상으로 'ALLO-ASC-SHEET'의 임상을 진행하고 있다. 당뇨병성 족부궤양은 한국 3상에서 투약을 완료하고 데이터를 분석하고 있다. 내년 초 탑라인을 발표할 예정이다.