[프레스나인] 헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)의 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 ‘엔젠시스(VM202)’ 3-2상과 관련한 추가자료를 요청했지만 ‘중간분석 결과 발표가 지연되진 않을 것’이라고 내다봤다. 앞서 예상한대로 7월 중순경 임상에 대한 중간 결과 발표가 이뤄질 것이란 전망이다. 

김선영 헬릭스미스 대표이사는 28일 서울 마곡 본사에서 열린 기자간담회에서 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 3-2 임상 현황에 대해 소개하며 이같이 밝혔다. 

김 대표에 따르면 지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재, 환자 152명 중 134명 등록을 완료했다. 또 조만간 IDMC로부터 ▲임상 지속 ▲임상 규모 수정 ▲임상 중단 3가지 중 1개의 중간 결과 분석을 통보받을 예정이라고 밝혔다. IDMC의 분석 결과에 따라 임상이 중단되거나 최소 153명에서 최대 250명까지 임상 대상자가 늘어날 수 있는 것이다. 

김 대표는 최근 IDMC로부터 추가 자료를 요청받았고 이를 제출했다고 설명했다. 그러면서 IDMC의 추가 자료 요청으로 중간 분석 결과 발표가 지연되진 않을 것으로 내다봤다. 안전성 및 유효성을 확인하기 위한 일상적인 절차라는 게 김 대표의 설명이다. 

김 대표는 “IDMC가 주로 숫자로 데이터를 분석하다보니 이런저런 자료 요청이 있다. 데이터 분석 과정에서 항상 있는 일”이라며 “추가 자료 제출은 큰 의미가 없다. 중간 분석 발표 시기를 7월 중순으로 공지했는데 이를 지킬 수 있을 것”이라고 말했다. 

또 IDMC로부터 임상 규모 확대 결과를 받더라도 추가 임상에 대한 재정적 준비를 부담은 없을 것이라고 자신했다.  

김 대표는 “이미 진행 중인 임상에 100명 정도 추가되는 건 큰 부담이 없다. 임상을 세팅할 땐 많은 자금이 필요하지만 환자가 추가되는 건 경상비가 조금 더 들어가는 수준”이라며 “회사에서 충분히 감당할 수 있다”고 강조했다. 

엔젠시스 3-2상 탑라인 결과는 내년 1/4분기에 발표될 것이라고 전했다. 

또 조만간 3-3상 임상을 시작하겠다고 밝혔다. 3-3상은 3-2상과 환자 규모(152명)는 같지만 미국 외에 유럽으로 임상 사이트가 확대되고 투약 횟수도 3회로 늘어난다. 3-2상은 2회 투여로 설계했다. 3-3상은 오는 2024년 완료가 목표다. 3-3상 완료 이전에 기술수출을 성사시키겠단 계획이다. 

김 대표는 “엔젠시스 시판 허가 및 상용화 준비를 이미 시작했다”면서 “글로벌 빅파마와 기술 이전 및 투자 유치 등에 대한 논의를 진행하고 있다”고 전했다. 

김 대표는 엔젠시스급 후보물질 다수를 개발하고 있다고 강조했다. 적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 이익을 추구한단 계획이다. 

헬릭스미스에 따르면 바이오 파이프라인 중에는 퇴행성 근육손상 질환을 타겟으로 하는 ‘NM101’과 신경근육 질환을 타겟으로 하는 ‘VM301’이 있다. CAR-T 연구개발 자회사 ‘카텍셀’의 후보물질 중 난소암을 타겟으로 하는 ‘CX804’와 대장암을 타겟으로 하는 ‘CX801’은 오는 2023년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 하고 있다. 천연물 파이프라인의 경우, 혈당조절 치료물질 ‘HX107’, 전립선건강 치료물질 ‘HX109’, 여성갱년기건강 ‘HX112’가 곧 임상시험 진입을 앞두고 있다. 

김 대표는 “회사 내 여러 파이프라인들에 대한 연구가 진행 중인데 엔젠시스의 그늘에 가려진 것들이 있다”면서 “유전자치료제나 항체치료제는 엔젠시스보다 가치가 크다. 시장도 이 점을 알아줬으면 한다”고 말했다.