[프레스나인] 영진약품이 스웨덴 바이오텍에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 신약후보물질이 유럽 임상에 돌입했다. 

24일 유럽 임상시험 등록사이트 '유럽연합(EU) 클리니컬 트라이얼스 레지스터'에 따르면 앱리바(Abliva)는 덴마크 의약품 규제당국으로부터 'KL1333'의 안전성과 유효성, 약독학 및 약력학을 확인하기 위한 3상을 지난달 승인받았다. 

이번 3상은 원발성 미토콘드리아 질환이 있는 성인 환자 총 180명(유럽 81명)을 대상으로 덴마크를 비롯해 벨기에, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 미국, 캐나다, 터키 등 10개국에서 진행하는 다국가 임상시험이다. 

임상 설계는 KL1333을 12개월 동안 투약한 뒤 안전성과 유효성을 위약과 비교하는 방식이다. 1차지표는 신체기능, 불안, 통증 등 7가지 영역을 측정하는 건강지표인 PROMIS를 활용해 원발성 미토콘드리아 질환에 따른 피로 확인이다. 

앱리바는 2023년 중간분석 결과를 공개하고, 임상 성공 시에 2025년 초에 KL1333의 품목허가를 받겠다는 목표다. 

KL1333이 타깃으로 하는 환자 수는 미국과 유럽에서 약 4만명에 달한다. 앱리바는 보통 희귀의약품의 가격을 감안하면 연간 10억달러(약 1.2조원) 이상의 매출을 기대할 수 있다고 전망했다. 

KL1333은 영진약품이 2017년 흡수합병한 KT&G생명과학이 2013년부터 대사 및 난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질이다. 앱리바는 2017년 4월 영진약품으로부터 KL1333을 기술이전받아 개발하고 있다. KL1333은 2018년 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다.