[프레스나인] CMG제약과 한독이 공동개발한 Pan-TRK 저해 표적항암신약이 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 

12일 업계에 따르면 CMG제약과 한독의 파트너사인 싱가포르 AUM 바이오사이언스(AUM Biosciences)는 11일 미국 식품의약국(FDA)로부터 'AUM-601(CHC2014)'으로 NTRK(Neurotrophic receptor tyrosine kinase) 융합 유전자를 타깃으로 하는 고형암 치료에 대해 희귀의약품으로 선정받았다. 

선정 약물명은 '(R,E)-3-(5-(2-(2,5-difluorophenyl)pyrrolidin-1-yl)pyrazolo[1,5-a]pyrimidin-3-yl)-1-(piperazin-1-yl)prop-2-en-1-on hemi-oxalate'이다. 해당 TRK억제제 화합물은 ▲염증성 통증 ▲신경성 통증 ▲암 ▲수술 및 골절과 관련된 통증의 치료 ▲퇴행성 질환 및 특정 전염성 질환 치료를 목적으로 한다. 

CMG제약과 한독은 2021년 5월 AUM바이오사이언스와 'CHC2014'에 대한 기술 이전 계약을 체결했다. 계약 규모는 1억7250만 달러(약 1935억원)다. 계약금 및 마일스톤, 로열티 등은 CMG제약과 한독이 50대 50로 나눠 갖는다. 

AUM 바이오사이언스는 한국을 제외한 전 세계 개발, 제조 및 상업화 권리를 이전받아 NTRK 융합 유전자를 타깃으로 AUM-601의 글로벌 2상을 진행할 예정이다. CMG제약과 한독이 주도한 국내 1상에선 안전성과 유효성을 확인했다. 

NTRK 유전자 융합 양성 종양은 NTRK 유전자가 연관성이 없는 다른 유전자와 융합해 변이된 TRK 단백질을 생성할 때 발생한다. NTRK 유전자 융합 변이는 여러 암종에서 1% 미만으로 발견되는 것으로 알려진다. AUM-601은 종양세포의 생존과 증식을 촉진하는 TRK단백질군을 억제하는 방식이다. 

FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.