[프레스나인] 셀리버리는 다케다와 앞서 체결한 물질이전계약에 따라 세포조직투과성 FXN단백질을 다케다 쇼난 연구소에 전달했다고 1일 밝혔다.

이는 다케다와 공동으로 진행하는 '프리드리히 운동실조증 치료 후보물질 개발' 프로젝트 마일스톤 3단계인 비대성 심근증 질환동물모델에서의 치료효능 평가를 위해 개발한 이라고 셀리버리는 전했다.

에너지 합성에 관여하는 FXN단백질이 뇌 신경세포에 결핍되면 운동실조증이 발생하고 심장 근육세포에 부족하면 비대성 심근증을 일으킨다고 셀리버리는 설명했다.

셀리버리에 따르면 다케다에 전달한 이 물질은 다케다 요청에 따라 셀리버리 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼을 적용해 개발한 물질이다.

다케다와 진행하는 이번 치료효능 평가시험에선 비대성 심근증 및 심부전 질환동물모델을 대상으로 동물의 생존기간 연장 및 심장기능 회복 등 항목을 평가한다.

이 시험은 8주째 진행중으로 CP-FXN을 이 질환동물에게 투여해 치료효능을 평가한다고 셀리버리는 전했다.

또한 뇌신경세포 내의 FXN 단백질 결핍으로 인한 운동실조증 치료효능 평가시험도 미국에서 진행할 예정이다.

셀리버리는 “내부실험 결과에선 실험동물 생존율 증가, 심전도 정상화, 체중감소 정상화, 에너지대사 관련 효소활성 회복, 심장 섬유화 억제 등 비대성 심근증 치료효능이 도출됐다”며 "이번 다케다와의 효능평가시험에서 같은 결과가 나온다면 라이센싱아웃 가능성이 높아질 것"이라고 기대했다.